MYOZYME

País: Brasil

Língua: português

Origem: ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária)

Ingredientes ativos:

alfa-alglicosidase

Disponível em:

SANOFI MEDLEY FARMACÊUTICA LTDA.

Código ATC:

ENZIMA PARA REPOSIÇAO

DCI (Denominação Comum Internacional):

alpha-alglicosidase

Área terapêutica:

ENZIMA PARA REPOSIÇAO

Resumo do produto:

50 MG PO LIOF SOL INJ IV CT FA VD TRANS - 1832603420014 - Venda sob Prescrição Médica - ENDOVENOSA/INTRAVENOSA - Pó Liofilizado para Solução Injetável

Status de autorização:

Válido

Data de autorização:

2019-06-10

Folheto informativo - Bula

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Características técnicas

MYOZYME
®
(ALFA-ALGLICOSIDASE)
SANOFI MEDLEY FARMACÊUTICA LTDA.
PÓ LIOFILIZADO PARA SOLUÇÃO INJETÁVEL
50 MG
1
MYOZYME

ALFA-ALGLICOSIDASE
APRESENTAÇÕES
MYOZYME 50 mg pó liofilizado para solução injetável – um
frasco-ampola contendo 52,5 mg de alfa-
alglicosidase, com uma dose extraível de 50 mg após
reconstituição, acondicionado em cartucho de
cartolina.
USO INTRAVENOSO
USO ADULTO E PEDIÁTRICO
COMPOSIÇÃO
Cada frasco-ampola de MYOZYME 50 mg contém 52,5 mg de
alfa-alglicosidase, com uma dose extraível
de 50 mg após reconstituição.
EXCIPIENTES:
manitol,
polissorbato
80,
fosfato
de
sódio
dibásico
heptaidratado
e
fosfato
de
sódio
monobásico monoidratado.
1. INDICAÇÕES
MYOZYME é indicado para o uso prolongado, como terapia de reposição
enzimática para o tratamento
de pacientes com diagnóstico confirmado da doença de Pompe
(deficiência da alfa glicosidase ácida).
2. RESULTADOS DE EFICÁCIA
A eficácia de alfa-alglicosidase foi avaliada em três estudos
clínicos com pacientes que nunca haviam
recebido terapia de reposição enzimática no início do tratamento e
está detalhada a seguir. Além disso,
diversos outros estudos e programas de acesso expandido foram
realizados.
O
estudo
principal,
AGLU01602,
é
um
estudo
clínico
controlado
historicamente,
multicêntrico
e
internacional, realizado em 18 pacientes com a forma infantil da
doença de Pompe, não dependentes de
ventilação mecânica e com idades de sete meses ou menos na época
da primeira infusão. Os pacientes
foram randomizados em dois grupos, a fim de receberem 20 mg/kg ou 40
mg/kg de alfa-alglicosidase a
cada duas semanas, com duração de tratamento variando de 52 a 106
semanas. O resultado principal era a
proporção de pacientes vivos e sem ventilação invasiva aos 18
meses de idade (período para o evento).
Um grupo não tratado, derivado de um estudo retrospectivo de
história natural (n = 62), serviu como
grupo controle para avaliação do resultado primário. A condição
cardíaca e a função motora fora