País: União Europeia
Língua: português
Origem: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Outro aparelho digestivo e metabolismo produtos,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Autorizado
2022-09-15
20 B. FOLHETO INFORMATIVO 21 FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR NULIBRY 9,5 MG PÓ PARA SOLUÇÃO INJETÁVEL. fosdenopterina Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos secundários. Para saber como comunicar efeitos secundários, veja o final da secção 4. LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE COMEÇAR A UTILIZAR ESTE MEDICAMENTO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI OU PARA A SUA CRIANÇA. - Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente. - Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro. - Se detetar quaisquer efeitos secundários em si ou na sua criança, fale com o seu médico ou enfermeiro. Isto inclui quaisquer possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto. Ver secção 4. O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO 1. O que é NULIBRY e para que é utilizado 2. O que precisa de saber antes de utilizar NULIBRY 3. Como utilizar NULIBRY 4. Efeitos indesejáveis possíveis 5. Como conservar NULIBRY 6. Conteúdo da embalagem e outras informações 1. O QUE É NULIBRY E PARA QUE É UTILIZADO O QUE É NULIBRY NULIBRY contém a substância ativa fosdenopterina. NULIBRY é administrado a pessoas com doença genética de défice do cofator molibdénio (MoCD) Tipo A _._ É administrado a pessoas quando os médicos suspeitam que elas possam ter MoCD Tipo A. É necessário tomá-lo toda a vida se o MoCD Tipo A for confirmado por análise genética. O QUE É O DÉFICE DO COFACTOR MOLIBDÉNIO (MOCD) TIPO A O MoCD Tipo A é um _ _ erro inato raro dos processos químicos naturais necessários para o seu corpo funcionar (metabolismo). Os sinais desta doença genética normalmente aparecem pouco tempo após o nascimento e incluem dificuldade de alimentação e convulsões. Outros sinais são uma diminuição da consciência ou reação ao ambiente, um aumento das reações de alarme a um evento repentino, e músculos fra Leia o documento completo
1 ANEXO I RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO 2 Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas, ver secção 4.8. 1. NOME DO MEDICAMENTO NULIBRY 9,5 mg pó para solução injetável. 2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada frasco para injetáveis contém 12,5 mg de di-hidrato de hidrobromida de fosdenopterina equivalente a 9,5 mg de fosdenopterina. Após a reconstituição com 5 ml de água estéril para injetáveis, cada ml de solução contém 1,9 mg de fosdenopterina (1,9 mg/ml). Lista completa de excipientes, ver secção 6.1. 3. FORMA FARMACÊUTICA Pó para solução injetável (pó para uso injetável). Pó branco a amarelo pálido. A solução reconstituída tem um pH no intervalo de 5-7, uma viscosidade de 1.0 cSt, e uma osmolaridade dentro do intervalo de 260-320 mOsmol/kg 4. INFORMAÇÕES CLÍNICAS 4.1 INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS NULIBRY é indicado para o tratamento de doentes com défice do cofactor molibdénio (MoCD) Tipo A. _ _ 4.2 POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO NULIBRY só deve ser administrado se o doente tiver um diagnóstico genético confirmado ou um diagnóstico presumível de MoCD Tipo A. Os doentes com um diagnóstico presumível de MoCD Tipo A precisam de ter um teste genético para confirmar o diagnóstico de MoCD Tipo A. NULIBRY tem de ser interrompido se o diagnóstico de MoCD Tipo A não for confirmado por testes genéticos. O tratamento com NULIBRY deve ser iniciado e supervisionado no hospital por um profissional de saúde experiente na gestão de erros congénitos do metabolismo. NULIBRY é uma terapêutica de substituição de substrato crónica destinada a utilização a longo-prazo. Posologia _População pediátrica menos de 1 ano de idade (por idade gestacional) _ Em doentes com menos de um ano de idade, a dose recomendada de NULIB Leia o documento completo