Pombiliti

País: União Europeia

Língua: português

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

Cipaglucosidase alfa

Disponível em:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Código ATC:

A16AB

DCI (Denominação Comum Internacional):

cipaglucosidase alfa

Grupo terapêutico:

Outro aparelho digestivo e metabolismo produtos,

Área terapêutica:

Doença de armazenamento de glicogênio tipo II

Indicações terapêuticas:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Status de autorização:

Autorizado

Data de autorização:

2023-03-20

Folheto informativo - Bula

27
B.
FOLHETO INFORMATIVO
28
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE
POMBILITI 105 MG PÓ PARA CONCENTRADO PARA SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO
cipaglucosidase alfa
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos indesejáveis que tenha.
Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da
secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE LHE SER ADMINISTRADO
ESTE MEDICAMENTO, POIS CONTÉM
INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI.
•
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
•
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico, farmacêutico ou
enfermeiro.
•
Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos
indesejáveis não indicados neste
folheto, fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Ver
secção 4.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO
1. O que é Pombiliti e para que é utilizado
2. O que tem de saber antes de lhe ser administrado Pombiliti
3. Como administrar Pombiliti
4. Efeitos indesejáveis possíveis
5. Como conservar Pombiliti
6. Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É POMBILITI E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É POMBILITI
Pombiliti é um tipo de “terapêutica de substituição
enzimática” (TSE) que é utilizada no tratamento
da doença de Pompe de início tardio em adultos. Este contém a
substância ativa “cipaglucosidase
alfa”.
PARA QUE É UTILIZADO
Pombiliti é sempre utilizado com outro medicamento chamado miglustat
65 mg cápsulas. É muito
importante que também leia o folheto informativo de miglustat 65 mg
cápsulas.
Se tiver quaisquer dúvidas sobre os seus medicamentos, fale com o seu
médico ou farmacêutico.
COMO FUNCIONA POMBILITI
As pessoas com doença de Pompe têm níveis baixos da enzima
alfa-glucosidase ácida (GAA). Esta
enzima ajuda a controlar os níveis de glicogénio (um tipo de hidrato
de carbono) no corpo.
Na doença de Pompe, acumulam-se níveis elevado

Características técnicas

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer
suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações
adversas, ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Um frasco para injetáveis contém 105 mg de cipaglucosidase alfa.
Após a reconstituição de cada frasco para injetáveis (ver secção
6.6), a solução concentrada contém
15 mg de cipaglucosidase alfa* por ml.
*Α α-glucosidase ácida humana com N-glicanos bis-fosforilados
(bis-M6P) é produzida em células de
ovário de hamster chinês (CHO) por tecnologia de ADN recombinante.
Excipiente(s) com efeito conhecido
Cada frasco para injetáveis contém 10,5 mg de sódio.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Pó para concentrado para solução para perfusão (Pó para
concentrado)
Pó liofilizado branco a ligeiramente amarelado
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) é uma terapêutica de substituição
enzimática a longo prazo utilizada
em combinação com o estabilizador de enzimas miglustato para o
tratamento de adultos com doença
de Pompe de início tardio (deficiência de α-glucosidase ácida
[GAA]).
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
O tratamento deve ser supervisionado por um médico com experiência
no tratamento de doentes com
doença de Pompe ou outras doenças metabólicas ou neuromusculares
hereditárias.
A cipaglucosidase alfa tem de ser utilizada em combinação com
miglustat 65 mg cápsulas. Por esse
motivo, o resumo das características do medicamento (RCM) para o
miglustat 65 mg cápsulas deve
ser consultado antes de tomar cipaglucosidase alfa, relativamente ao
número de cápsulas (com base no
peso corporal), cronograma da