Țară: Uniunea Europeană
Limbă: română
Sursă: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Alte medicamente pentru sistemul nervos
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Autorizat
2020-12-17
40 B. PROSPECTUL 41 PROSPECTUL ÎNSOȚITOR: INFORMAȚII PENTRU PACIENT SAU ÎNGRIJITOR LIBMELDY 2-10 × 10 6 CELULE/ML DISPERSIE PERFUZABILĂ ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să fiți de ajutor raportând orice reacții adverse pe care le poate avea copilul dumneavoastră Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE CA MEDICAMENTUL SĂ-I FIE ADMINISTRAT COPILULUI DUMNEAVOASTRĂ DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ - Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți. - Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. - Medicul copilului dumneavoastră sau asistenta medicală vă va da un card de atenționare pentru pacient. Citiți-l cu atenție și respectați instrucțiunile pe care le conține. - Arătați întotdeauna medicului sau asistentei medicale care consultă copilul sau atunci când acesta merge la spital. În cazul în care copilul dumneavoastră are reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. Vezi pct. 4. CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT 1. Ce este Libmeldy și pentru ce se utilizează 2. Ce trebuie să știți înainte ca Libmeldy să-i fie administrat copilului dumneavoastră 3. Cum administrează Libmeldy 4. Reacții adverse posibile Reacții adverse ale medicamentului de condiționare Reacții adverse ale Libmeldy 5. Cum se păstrează Libmeldy 6. Conținutul ambalajului și alte informații 1. CE ESTE LIBMELDY ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ CE ESTE LIBMELDY Libmeldy este un tip de medicament numit MEDICAMENT PENTRU TERAPIE GENICĂ . Este produs special pentru copilul dumneavoastră din celulele sale sanguine. P Citiți documentul complet
1 ANEXA I REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI 2 Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. 1. DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI Libmeldy 2-10 x 10 6 celule/ml dispersie pentru perfuzie 2. COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ 2.1 DESCRIERE GENERALĂ Libmeldy (atidarsagen autotemcel) este o populație de celule CD34 + autologă îmbogățită, modificată genetic, care conține celule stem hematopoietice și celule progenitoare (CSHP) transduse _ex vivo_ cu un vector lentiviral care exprimă gena umană arilsulfataza A (ARSA). 2.2 COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ Fiecare pungă de perfuzie cu Libmeldy specifică pacientului conține atidarsagen autotemcel într-o concentrație în funcție de lot dintr-o populație celulară bogată în celule CD34 + autologe, modificate genetic. Medicamentul este ambalat într-una sau mai multe pungi de perfuzie în total care conțin o dispersie de 2-10 x10 6 celule/ml de populație de celule CD34+ îmbogățită suspendată într-o soluție crioconservantă. Fiecare pungă de perfuzie conține 10 până la 20 ml de Libmeldy. Informațiile cantitative referitoare la medicament, inclusiv numărul de pungi de perfuzie (vezi pct. 6) care trebuie administrat sunt prezentate în Fișa de informații a fiecărui lot aflată în capacul recipientului cu azot lichid utilizat pentru transport. Excipienți cu efect cunoscut Medicamentul conține 3,5 mg sodiu/ml și 55 mg dimetilsulfoxid (DMSO)/ml. Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICĂ Dispersie perfuzabilă. Dispersie limpede până la ușor tulbure, de la incoloră până la culoare galbenă sau roz. 4. DATE CLINICE 4.1 INDICAȚII TERAPEUTICE Libmeldy este indicat pentru tratamentul leucodistrofiei metacrom Citiți documentul complet