Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaza - mucopolizaharidoza vi - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - naglazyme este indicata pentru terapia de enzime de înlocuire pe termen lung la pacienţii cu un diagnostic confirmat de mucopolysaccharidosis vi (mps vi; deficit de n-acetylgalactosamine-4-sulfatase; maroteaux-lamy sindromul) (vezi sectiunea 5. ca pentru toate lizozomale tulburări genetice, este de primă importanță, mai ales în formele severe, pentru a iniția un tratament cât mai curând posibil, înainte de aspectul de non-reversibile manifestările clinice ale bolii. o problemă-cheie este de a trata pacienții tineri cu vârste.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - ca alfa fotofaza - hipofosfatazia - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - strensiq este indicat pentru terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu hipofosfatazie cu debut pediatric pentru a trata manifestările osoase ale bolii.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - ceriponaza alfa - ceroid-lipofuscinoză neuronală - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - brineura este indicat pentru tratamentul neuronale neuronale ceroid de tip 2 (cln2) boala, de asemenea, cunoscut sub numele de tripeptidyl peptidazei 1 (tpp1) deficiență,.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glicogenul de boală de tip ii - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolizaharidoza ii - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - elaprase este indicat pentru tratamentul pe termen lung a pacienților cu sindromul hunter (mucopolizaharidoza ii, mps ii). femeile heterosegioase nu au fost studiate în studiile clinice.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluceraza alfa - boala gaucher - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - vpriv este indicat pentru terapia pe termen lung enzimei de înlocuire (ert) la pacienţii cu boala gaucher de tip-1.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolizaharidoza iv - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - vimizim este indicat pentru tratamentul de mucopolysaccharidosis, de tip iv (morquio a syndrome, mps iva) la pacienţii de toate vârstele.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - tratamentul non-manifestări neurologice la pacienții cu ușoară până la moderată alfa-mannosidosis.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolizaharidoză tip vii - enzime - mepsevii este indicat pentru tratamentul non-manifestări neurologice de mucopolizaharidoză tip vii (parlamentari vii; sly sindromul).

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismul aminoacidului, erorile înnăscute - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.