Zolgensma

Krajina: Európska únia

Jazyk: slovenčina

Zdroj: EMA (European Medicines Agency)

Aktívna zložka:

onasemnogene abeparvovec

Dostupné z:

Novartis Europharm Limited 

ATC kód:

M09AX09

INN (Medzinárodný Name):

onasemnogene abeparvovec

Terapeutické skupiny:

Iné lieky na poruchy muskuloskeletálneho systému

Terapeutické oblasti:

Svalová atrofia, spinálna

Terapeutické indikácie:

Zolgensma je indikovaný na liečbu:pacienti s 5q chrbtice svalová atrofia (SMA) s bi-allelic mutácia v SMN1 génu, a klinická diagnóza SMA Typ 1, orpatients s 5q SMA s bi-allelic mutácia v SMN1 génu, a až 3 kópie SMN2 génu.

Prehľad produktov:

Revision: 13

Stav Autorizácia:

oprávnený

Dátum Autorizácia:

2020-05-18

Príbalový leták

42
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
43
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTOROVÝCH GENÓMOV/ML INFÚZNY ROZTOK
onasemnogén abeparvovek
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vášho dieťaťa
vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky,
nájdete na konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO BUDE
VÁŠMU DIEŤAŤU PODANÝ TENTO
LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo
zdravotnú sestru vášho dieťaťa.
-
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok,
obráťte sa na lekára alebo
zdravotnú sestru vášho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek
vedľajších účinkov, ktoré nie sú
uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE:
1.
Čo je Zolgensma a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako bude vášmu dieťaťu podaná
Zolgensma
3.
Ako sa Zolgensma podáva
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako uchovávať Zolgensmu
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE ZOLGENSMA A NA ČO SA POUŽÍVA
ČO JE ZOLGENSMA
Zolgensma je druh lieku nazývaný génová terapia. Obsahuje liečivo
onasemnogén abeparvovek, ktorý
obsahuje ľudský genetický materiál.
NA ČO SA ZOLGENSMA POUŽÍVA
Zolgensma sa používa na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA, z
angl. spinal muscular atrophy),
zriedkavého, závažného dedičného ochorenia.
AKO ZOLGENSMA ÚČINKUJE
SMA sa vyskytuje pri chýbaní génu potrebného na vytváranie
dôležitého proteínu nazývaného proteín
prežívania motorických neurónov (SMN, z angl. survival motor
neuron), alebo je tento gén chybný.
Nedostat

Súhrn charakteristických

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia
na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Zolgensma 2 × 10
13
vektorových genómov/ml infúzny roztok
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Onasemnogén abeparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje
ľudský proteín prežívania
motorických neurónov (SMN, survival motor neuron). Je to vektor na
báze nereplikujúceho
rekombinantného adeno-asociovaného vírusu sérotypu 9 (AAV9)
obsahujúci cDNA ľudského génu
SMN pod kontrolou promótora cytomegalovírusom enhancovaného
hybridného kuracieho β-aktínu.
Onasemnogén abeparvovek je produkovaný v ľudských embryonálnych
bunkách obličiek
rekombinantnou DNA technológiou.
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Jeden ml obsahuje onasemnogén abeparvovek s nominálnou
koncentráciou 2 × 10
13
vektorových
genómov (vg). Injekčné liekovky budú obsahovať odoberateľný
objem minimálne 5,5 ml alebo 8,3 ml.
Celkový počet injekčných liekoviek a kombinácia plniacich objemov
v každom finálnom balení bude
prispôsobená tak, aby boli splnené požiadavky týkajúce sa
dávkovania pre individuálnych pacientov
v závislosti od ich telesnej hmotnosti (pozri časti 4.2 a 6.5).
Pomocná látka so známym účinkom
Tento liek obsahuje 0,2 mmol sodíka v 1 ml.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzny roztok.
Číry až mierne zakalený, bezfarebný až svetlobiely roztok.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Zolgensma je indikovaná na liečbu:
-
pacientov s 5q spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA) s bialelickou
mutáciou v géne
_SMN1_
a klinicky diagnostikovanou SMA 1. typu,
-
pacientov s 5q SMA s bialelickou mutáciou v géne
_SMN1_