Država: Evropska unija
Jezik: slovenščina
Source: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Metabolizem aminokislin, vrojene napake
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Pooblaščeni
2022-07-18
22 10. POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI Neuporabljeno zdravilo zavrzite. To zdravilo vsebuje gensko spremenjen virus. Neporabljeno zdravilo je treba odstraniti skladno z lokalnimi smernicami za farmacevtske odpadke. 11. IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM PTC Therapeutics International Limited 70 Sir John Rogerson's Quay Dublin 2 Irska 12. ŠTEVILKA (ŠTEVILKE) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET EU/1/22/1653/001 13. ŠTEVILKA SERIJE _ _ Lot 14. NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA _ _ 15. NAVODILA ZA UPORABO 16. PODATKI V BRAILLOVI PISAVI Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna. 17. EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA Vsebuje dvodimenzionalno črtno kodo z edinstveno oznako. 18. EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI PC SN NN 23 PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH OVOJNINAH VIALA 1. IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE Upstaza 2,8 × 10 11 vg/0,5 ml raztopina za infundiranje eladokagen eksuparvovek intraputaminalno 2. POSTOPEK UPORABE 3. DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA EXP 4. ŠTEVILKA SERIJE Lot 5. VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT 0,5 ml 6. DRUGI PODATKI 24 B. NAVODILO ZA UPORABO 25 NAVODILO ZA UPORABO UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORSKIH GENOMOV/0,5 ML RAZTOPINA ZA INFUNDIRANJE eladokagen eksuparvovek Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da poročate o katerem koli neželenem učinku zdravila, ki bi se utegnil pojaviti pri vas ali vašem otroku. Glejte na koncu poglavja 4, kako poročati o neželenih učinkih. PREDEN VI ALI VAŠ OTROK PREJMETE TO ZDRAVILO, NATANČNO PREBERITE NAVODILO, KER VSEBUJE ZA VAS POMEMBNE PODATKE! - Navodilo shranite. Morda ga boste želeli ponovno prebrati. - Če imate dodatna vprašanja, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro. - Če pri sebi ali pri otroku opazite kateri koli nežele Preberite celoten dokument
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Upstaza 2,8 × 10 11 vektorskih genomov (vg)/0,5 ml raztopina za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Eladokagen eksuparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža humani encim aromatične L-aminokislinske dekarboksilaze (hAADC). Je rekombinantni, z adenovirusi povezan vektor na osnovi serotipa 2 (AAV2), ki se ne replicira in vsebuje cDNK humanega gena dopa dekarboksilaze (DDC) pod nadzorom takojšnjega zgodnjega promotorja citomegalovirusa. Eladokagen eksuparvovek se s tehnologijo rekombinantne DNK proizvaja v človeških embrionalnih ledvičnih celicah. 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA Ena viala za enkratni odmerek vsebuje 2,8 × 10 11 vg eladokagen eksuparvoveka v 0,5 ml ekstrakcijske raztopine. En ml raztopine vsebuje 5,6 × 10 11 vg eladokagen eksuparvoveka. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA Raztopina za infundiranje. Po odtajanju iz zamrznjenega stanja je raztopina za infundiranje bistra do rahlo motna, brezbarvna do belkasta tekočina. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Upstaza je indicirano za zdravljenje bolnikov, starih 18 mesecev in več, s klinično, molekularno in genetsko potrjeno diagnozo pomanjkanja aromatične L-aminokislinske dekarboksilaze (AADC) s hujšo obliko fenotipa (glejte poglavje 5.1). 4.2 ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE Zdravljenje mora v nadzorovanih aseptičnih pogojih izvajati usposobljen nevrokirurg v centru, ki je specializiran za stereotaktično nevrokirurgijo. Odmerjanje Bolniki bodo prejeli skupni odmerek 1,8 × 10 11 vg v obliki štirih 0,08-ml (0,45 × 10 11 vg) infuzij (dve na putamen). Odmerjanje je enako za celotno populacijo, n Preberite celoten dokument