ZOLGENSMA Solution for Infusion,

Država: Švica

Jezik: nemščina

Source: Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

Aktivna sestavina:

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

Dostopno od:

Novartis Pharma Schweiz AG

Koda artikla:

M09AX09

INN (mednarodno ime):

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

Farmacevtska oblika:

Solution for Infusion,

Sestava:

Lösung: onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) 2×10e13 Vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp..

Razred:

A

Terapevtska skupina:

Transplantat: Gentherapieprodukt

Terapevtsko območje:

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ; • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder; • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.; Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.

Status dovoljenje:

zugelassen

Datum dovoljenje:

2021-06-28

Navodilo za uporabo

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Dies ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede bei
Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe
Ende Kapitel «Welche Nebenwirkungen kann Zolgensma haben?».
Information für Patientinnen und Patienten
Lesen Sie diese Packungsbeilage sorgfältig, bevor Ihrem Kind das
Arzneimittel verabreicht wird. Dieses
Arzneimittel ist Ihrem Kind verschrieben worden und Sie dürfen es
nicht an andere Personen
weitergeben. Auch wenn diese die gleichen Krankheitssymptome haben wie
Ihr Kind, könnte ihnen das
Arzneimittel schaden.
Bewahren Sie die Packungsbeilage auf, Sie wollen sie vielleicht
später nochmals lesen.
Zolgensma®
Novartis Pharma Schweiz AG
Was ist Zolgensma und wann wird es angewendet?
Zolgensma ist ein sogenanntes «gentherapeutisches» Arzneimittel. Es
enthält den Wirkstoff
Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen
enthält.
Zolgensma wird zur Behandlung von Säuglingen und Kleinkindern
verwendet, die eine seltene,
schwerwiegende Erbkrankheit haben, die so genannte «spinale
Muskelatrophie» (SMA).
Wie wirkt Zolgensma
Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines
essentiellen Proteins (das so
genannte «Survival Motor Neuron» (SMN) Protein) fehlt oder eine
Anomalie aufweist. Der Mangel an
SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der
Muskeln (Motoneuronen) absterben.
Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was
schliesslich zum Verlust der
Bewegungsfähigkeit führt.
Zolgensma liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens,
sodass der Körper genügend SMN-
Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten
Virus, das keine Krankheiten beim
Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.
Wann darf Zolgensma nicht angewendet werden?
Ihr Kind darf NICHT

Lastnosti izdelka

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Dies ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, den Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden
Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur
Meldung von Nebenwirkungen, siehe Rubrik «Unerwünschte Wirkungen».
Zolgensma ist befristet zugelassen; siehe Abschnitt
«Eigenschaften/Wirkungen».
Zolgensma®
Novartis Pharma Schweiz AG
Zusammensetzung
Wirkstoffe
Onasemnogen-Abeparvovec: Gentherapeutikum, das das humane
Survival-Motoneuron- (SMN) Protein
exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden
rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf
der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen
SMN-Gens unter der Kontrolle des
Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält.
Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in
menschlichen
embryonalen Nierenzellen gebildet.
Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor
vom Serotyp 9 (scAAV9).
Hilfsstoffe
Tromethamin, Magnesiumchlorid, 11.7 mg/ml Natriumchlorid (entspricht
4.6 mg/ml Natrium),
Poloxamer 188, Salzsäure (zur pH-Einstellung), Wasser für
Injektionszwecke
Darreichungsform und Wirkstoffmenge pro Einheit
Infusionslösung zur intravenösen (i.v.) Anwendung.
Nach dem Auftauen ist es eine klare bis leicht opake, farblose bis
leicht weisse Lösung.
Jeder ml enthält Onasemnogen-Abeparvovec mit einer nominalen
Konzentration von
2 × 1013 Vektorgenomen (vg). Die Durchstechflaschen enthalten ein
extrahierbares Volumen von
mindestens 5,5 ml bzw. 8,3 ml. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen
und die Kombination der
Füllvolumina in einer Fertigpackung werden in Abhängigkeit vom
Körpergewicht an die
Dosieranforderungen der einzelnen Patienten angepasst (siehe
Abschnitte «Dosierung/Anwendung» und
«Packungen»).
Indikationen/Anwendungsmöglichkeiten
Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:
·Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Musk