Država: Evropska unija
Jezik: slovenščina
Source: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Druga zdravila za motnje mišično-skeletnega sistema
Mišična atrofija, hrbtenica
Zolgensma je primerna za zdravljenje:pri bolnikih z 5q hrbtenice mišična atrofija (SMA) z dvo-allelic mutacije v SMN1 gena in klinično diagnozo SMA Tipa 1, orpatients z 5q SMA z dvo-allelic mutacije v SMN1 gena in do 3 kopije gena SMN2.
Revision: 13
Pooblaščeni
2020-05-18
36 12. ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET EU/1/20/1443/001 – 8,3 ml viala x 2 EU/1/20/1443/002 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 1 EU/1/20/1443/003 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 2 EU/1/20/1443/004 – 8,3 ml viala x 3 EU/1/20/1443/005 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 2 EU/1/20/1443/006 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 3 EU/1/20/1443/007 – 8,3 ml viala x 4 EU/1/20/1443/008 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 3 EU/1/20/1443/009 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 4 EU/1/20/1443/010 – 8,3 ml viala x 5 EU/1/20/1443/011 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 4 EU/1/20/1443/012 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 5 EU/1/20/1443/013 – 8,3 ml viala x 6 EU/1/20/1443/014 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 5 EU/1/20/1443/015 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 6 EU/1/20/1443/016 – 8,3 ml viala x 7 EU/1/20/1443/017 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 6 EU/1/20/1443/018 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 7 EU/1/20/1443/019 – 8,3 ml viala x 8 EU/1/20/1443/020 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 7 EU/1/20/1443/021 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 8 EU/1/20/1443/022 – 8,3 ml viala x 9 EU/1/20/1443/023 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 8 EU/1/20/1443/024 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 9 EU/1/20/1443/025 – 8,3 ml viala x 10 EU/1/20/1443/026 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 9 EU/1/20/1443/027 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 10 EU/1/20/1443/028 – 8,3 ml viala x 11 EU/1/20/1443/029 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 10 EU/1/20/1443/030 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 11 EU/1/20/1443/031 – 8,3 ml viala x 12 EU/1/20/1443/032 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 11 EU/1/20/1443/033 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 12 EU/1/20/1443/034 – 8,3 ml viala x 13 EU/1/20/1443/035 – 5,5 ml viala x 2; 8,3 ml viala x 12 EU/1/20/1443/036 – 5,5 ml viala x 1; 8,3 ml viala x 13 EU/1/20/1443/037 – 8,3 ml viala x 14 13. ŠTEVILKA SERIJE Lot: 14. NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA 15. NAVODILA ZA UPORABO 16. PODATKI V BRAILLOVI PISAVI Sprejeta je utemeljitev, da Braill Preberite celoten dokument
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Zolgensma 2 × 10 13 vektorskih genomov/ml raztopina za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Onasemnogen abeparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža humani protein za preživetje motoričnega nevrona (SMN – survival of motor neuron). Gre za nereplicirajoč se rekombinanten vektor na osnovi adenoasociacijskega virusa serotipa 9 (AAV9), ki vsebuje cDNK humanega gena _SMN_ pod nadzorom hibridnega promotorja, sestavljenega iz ojačevalnika citomegalovirusa in piščančjega-β-aktina. Onasemnogen abeparvovek se proizvaja v humanih zarodnih ledvičnih celicah s tehnologijo rekombinantne DNK. 2.2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En ml vsebuje onasemnogen abeparvovek v nazivni koncentraciji 2 × 10 13 vektorskih genomov (vg). Prostornina, ki se odvzame iz posamezne viale, je najmanj 5,5 ml ali 8,3 ml. Skupno število vial in kombinacija polnilnih prostornin v vsakem končnem pakiranju se prilagodita zahtevam za odmerjanje pri posameznih bolnikih glede na njihovo telesno maso (glejte poglavji 4.2 in 6.5). Pomožna snov z znanim učinkom To zdravilo vsebuje 0,2 mmol natrija na mililiter. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA raztopina za infundiranje Bistra do rahlo motna in brezbarvna do belkasta raztopina. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo Zolgensma je indicirano za zdravljenje: - bolnikov s spinalno mišično atrofijo (SMA) 5q z bialelno mutacijo v genu _SMN1_ in klinično diagnozo SMA tipa 1 ali - bolnikov s SMA 5q z bialelno mutacijo v genu _SMN1_ in do tremi kopijami gena _SMN2_ . 3 4.2 ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE Zdravljenje se mora uvesti in izvajati v kliničnih Preberite celoten dokument