Country: Европска Унија
Језик: Литвански
Извор: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipidą keičiančios medžiagos
I tipo hiperlipoproteinemija
Glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas šeimos lipoproteino lipazės trūkumas (LPLD) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukėlimais, nepaisant riebalų kiekio apribojimų. LPLD diagnozė turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais. Ši indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas LPL baltymų kiekis.
Revision: 8
Panaikintas
2012-10-25
28 B. PAKUOTĖS LAPELIS Neberegistruotas vaistinis preparatas 29 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI GLYBERA 3 X 10 12 GENOMO KOPIJŲ/ML INJEKCINIS TIRPALAS Alipogeno tiparvovekas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją. - Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją. Žr. 4 skyrių. - Jūsų gydytojas davė Jums paciento kortelę. Atidžiai perskaitykite ją ir laikykitės susijusių nurodymų. - Šią kortelę reikia pateikti jus gydantiems sveikatos priežiūros specialistams (gydytojui, slaugytojui) atvykus konsultacijos arba gulantis į ligoninę. Žr. 4 skyrių. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Glybera ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš vartojant Glybera 3. Kaip vartoti Glybera 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Glybera 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA GLYBERA IR KAM JIS VARTOJAMAS Glybera sudėtyje yra alipogeno tiparvoveko – genų terapijos preparato, kurį vartojant į organizmą patenka genas, kuriuo koreguojama genetinė yda. Jis priskiriamas prie vaistų, vadinamų lipidus modifikuojančiomis medžiagomis. Glybera gydoma specifinė paveldima liga, vadinama lipoproteinlipazės nepakankamumu (LPLN). Lipoproteinlipazė (LPL) yra natūrali organizme esanti medžiaga (fermentas), kuri kontroliuoja tam tikrų riebalų kiekį kraujyje. Sergant lipoproteinlipazės nepakankamumu, dėl genetinės ydos šio fermento žmogaus organizme nėra. Šia liga sergančių žmonių kraujyje susidaro labai didelė riebalų konc Прочитајте комплетан документ
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Glybera 3 × 10 12 genomo kopijų/ml injekcinis tirpalas 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Alipogeno tiparvoveko sudėtyje yra į vektorių įterptas žmogaus lipoproteinlipazės (LPL) geno variantas LPL S447X . Vektorių sudaro adeno-asocijuoto viruso I serotipo (angl. _adeno-associated virus _ _serotype 1_ , AAV1) kilmės baltyminis apvalkalas, citomegalo viruso (CMV) promotorius, Š. Amerikos švilpiko hepatito viruso posttranskripcinio reguliavimo elementas ir AAV2 kilmės atvirkštinės galinės pasikartojančios sekos. Alipogeno tiparvovekas gaminamas naudojant vabzdžių ląsteles ir bakulovirusų rekombinacijos technologiją. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Viename alipogeno tiparvoveko flakone yra 1 ml ištraukiamo tirpalo, kuriame yra 3 x 10 12 genomo kopijų (gk). Vienoje konkrečiam pacientui skirtoje pakuotėje yra tiek flakonų, kiek jų reikia sušvirkšti, kad pacientas gautų 1 x 10 12 LPL S447X gk/kg kūno svorio atitinkančią vaisto dozę. Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas: Šio vaistinio preparato sudėtyje yra nuo 47,5 mg (vaistą švirkščiant į 27 injekcijos vietas) iki 105,6 mg natrio (vaistą švirkščiant į 60 injekcijos vietų). Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Injekcinis tirpalas. Skaidrus arba šiek tiek opalescuojantis, bespalvis tirpalas. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Glybera skirtas suaugusiems pacientams, kuriems diagnozuotas šeiminis lipoproteinlipazės nepakankamumas (LPLN) ir, nepaisant riebalų kiekio apribojimų mityboje, pasireiškia stiprūs arba pasik Прочитајте комплетан документ