Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - muskelatrofi, ryggrad - andra droger för sjukdomar i muskel-skelettsystemet - zolgensma är indicerat för behandling av: - patienter med 5q spinal muskelatrofi (sma) med en bi-genetisk mutation i smn1-genen och en klinisk diagnos av sma typ 1, orpatients med 5q sma med en bi-genetisk mutation i smn1-genen och upp till 3 kopior av den gen smn2.

Europeiska unionen - svenska - EMA (European Medicines Agency)

roche registration gmbh  - risdiplam - muskelatrofi, ryggrad - andra droger för sjukdomar i muskel-skelettsystemet - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.