Skysona

Land: Europeiska unionen

Språk: svenska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

elivaldogene autotemcel

Tillgänglig från:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-kod:

N07

INN (International namn):

elivaldogene autotemcel

Terapeutisk grupp:

Andra nervsystemet droger

Terapiområde:

Adrenoleukodystrophy

Terapeutiska indikationer:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Bemyndigande status:

kallas

Tillstånd datum:

2021-07-16

Bipacksedel

33
B. BIPACKSEDEL
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
34
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDAREN
SKYSONA 2–30 × 10
6 CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION
elivaldogen autotemcel (autologa CD34
+
-celler som kodar för _ABCD1_-genen)
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar ditt barn
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU/DITT BARN BÖRJAR ANVÄNDA
DETTA LÄKEMEDEL. DEN
INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Vänd dig till ditt barns läkare eller sjuksköterska om du behöver
mer information och råd.
-
Om du får biverkningar, tala med läkaren eller sjuksköterskan.
Detta gäller även eventuella
biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
-
Läkaren eller sjuksköterskan kommer att ge dig ett
patientvarningskort som innehåller viktig
säkerhetsinformation om behandlingen med Skysona. Läs det noggrant
och följ anvisningarna
på det.
-
Ha alltid med dig patientvarningskortet och visa upp det för en
läkare eller sjuksköterska när du
träffar dem eller om du läggs in på sjukhus.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Skysona är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du eller ditt barn använder Skysona
3.
Hur Skysona tillverkas och används
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Skysona ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD SKYSONA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
Skysona används för att behandla en allvarlig genetisk sjukdom som
heter cerebral
adrenoleukodystrofi (CALD) hos barn och ungdomar under 18 års ålder.
Personer med CALD har ett fel i den gen som producerar protein och
kallas
adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). Personer med CALD kan antingen inte

Produktens egenskaper

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att
snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och
sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera
varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Skysona 2–30 × 10
6
celler/ml infusionsvätska, dispersion
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Skysona (elivaldogen autotemcel) är en genetiskt modifierad autolog
CD34
+
-cellberikad population
som innehåller hematopoetiska stamceller (HSC) transducerade _ex
vivo_ med lentiviral vektor (LVV)
som kodar för _ABCD1-_cDNA för humant adrenoleukodystrofiprotein
(ALDP).
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje patientspecifik infusionspåse med Skysona innehåller
elivaldogen autotemcel i en satsberoende
koncentration av genetiskt modifierad autolog CD34
+
-cellberikad population. Den färdiga produkten är
förpackad i en eller flera infusionspåsar innehållande en
dispersion av 2–30 × 10
6
celler/ml CD34
+
-
cellberikad population suspenderad i kryopreservativ lösning. Varje
infusionspåse innehåller cirka 20 ml
infusionsvätska, dispersion._ _
Den kvantitativa informationen om läkemedlets styrka, CD34
+
-celler och dos för varje specifik patient
finns angiven på satsinformationsbladet. Satsinformationsbladet
medföljer på insidan av locket till
den kryobehållare som används för att transportera Skysona.
Hjälpämne(n) med känd effekt
Varje dos innehåller 391- 1564 mg natrium (inkluderad i Cryostor
CS5).
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, dispersion.
En färglös till vit till röd, inklusive nyanser av vitt eller rosa,
ljusgul och orange dispersion.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Skysona är avsett för behandling av tidig cerebral
adrenoleukodystrofi hos patienter under 18 års
ål