Roctavian

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: Almanca

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

valoctocogene roxaparvovec

Mevcut itibaren:

BioMarin International Limited

ATC kodu:

B02BD15

INN (International Adı):

Valoctocogene roxaparvovec

Terapötik grubu:

Antihämorrhagika

Terapötik endikasyonlar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Ürün özeti:

Revision: 3

Yetkilendirme durumu:

Autorisiert

Yetkilendirme tarihi:

2022-08-24

Bilgilendirme broşürü

39
B. PACKUNGSBEILAGE
40
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR PATIENTEN
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORGENOME/ML INFUSIONSLÖSUNG
Valoctocogen roxaparvovec
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede
auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende
Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT
DER ANWENDUNG DIESES
ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
-
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies
gilt auch für
Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind.
Siehe Abschnitt 4.
-
Ihr Arzt wird Ihnen eine Patientenkarte geben. Lesen Sie sie
sorgfältig und befolgen Sie die
darauf gegebenen Anweisungen.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist ROCTAVIAN und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie vor der Verabreichung von ROCTAVIAN beachten?
3.
Wie wird ROCTAVIAN verabreicht?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5.
Wie wird ROCTAVIAN aufbewahrt?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
WAS IST ROCTAVIAN UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS ROCTAVIAN IST
ROCTAVIAN ist ein Gentherapeutikum, das den Wirkstoff Valoctocogen
roxaparvovec enthält. Die
Wirkungsweise eines Gentherapeutikums besteht darin, dass ein Gen in
den Körper eingeschleust
wird, um einen genetischen Defekt zu beheben.
WOFÜR ROCTAVIAN ANGEWENDET WIRD
Dieses Arzneimittel ist für die Behandlung der schweren Hämophilie A
bei Erwachsenen vorgesehen,
die keine Inhibitoren gegen Faktor VIII haben oder in der
Vergangenheit hatten und die keine
Antikörper gegen den Virusvektor AAV5 haben.
Hämophilie A ist eine Erkrankung, bei der Menschen ein verändertes
Gen zur Herstellung von
Faktor VII

Ürün özellikleri

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
ROCTAVIAN 2 × 10
13
Vektorgenome/ml Infusionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das
die B-Domänen-deletierte
SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII (hFVIII-SQ) exprimiert. Es
handelt sich um einen
nicht replizierenden, rekombinanten Vektor, der auf dem
Adeno-assoziierten Virus Serotyp AAV5
basiert und die cDNA des Gens für die B-Domänen-deletierte SQ-Form
des humanen
Gerinnungsfaktors VIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen
Promoters enthält.
Valoctocogen roxaparvovec wird in einem Baculovirus-Expressionssystem
hergestellt, das mittels
rekombinanter DNA-Technologie aus Zellen der Spezies
_Spodoptera frugiperda_
(Sf9-Zelllinie)
abgeleitet wurde.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jeder ml Valoctocogen roxaparvovec Infusionslösung enthält 2 × 10
13
Vektorgenome.
Jede Durchstechflasche enthält 16 × 10
13
Vektorgenome Valoctocogen roxaparvovec in 8 ml Lösung.
Sonstiger Bestandteil mit bekannter Wirkung
Dieses Arzneimittel enthält 29 mg Natrium pro Durchstechflasche.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Infusionslösung.
Eine klare, farblose bis blassgelbe Lösung mit einem pH von 6,9–7,8
und einer Osmolarität von 364–
445 mOsm/l.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
ROCTAVIAN wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A
(kongenitalem
Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne
Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte
und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoz