Upstaza

Страна: Европейски съюз

Език: исландски

Източник: EMA (European Medicines Agency)

Активна съставка:

Eladocagene exuparvovec

Предлага се от:

PTC Therapeutics International Limited

АТС код:

A16AB26

INN (Международно Name):

eladocagene exuparvovec

Терапевтична група:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Терапевтична област:

Aminósýra Efnaskipti, innfæddir villur

Терапевтични показания:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Каталог на резюме:

Revision: 5

Статус Оторизация:

Leyfilegt

Дата Оторизация:

2022-07-18

Листовка

24
B. FYLGISEÐILL
25
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING
UPSTAZA 2,8 × 10
11 GENAMENGISFERJUR /0,5 ML INNRENNSLISLYF, LAUSN
eladocagen exuparvovec
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram hjá
þér eða barninu þínu. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um
hvernig tilkynna á aukaverkanir.
LESTU ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN ÞÚ TEKUR LYFIÐ EÐA
BYRJAÐ ER AÐ GEFA BARNINU LYFIÐ. Í
HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á
frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar
aukaverkanir þínar eða barnsins þíns. Þetta
gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum
fylgiseðli. Sjá kafla 4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR
1.
Upplýsingar um Upstaza og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að gefa þér eða barninu þínu Upstaza
3.
Hvernig nota á Upstaza fyrir þig eða barnið þitt
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á Upstaza
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM UPSTAZA OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
UPPLÝSINGAR UM UPSTAZA
Upstaza er genameðferðarlyf sem inniheldur virka efnið eladocagen
exuparvovec.
UPSTAZA ER NOTAÐ VIÐ
Upstaza er notað til meðferðar fyrir sjúklinga á aldrinum 18
mánaða og eldri, sem eru með skort á
próteini sem nefnist arómatískur L-amínósýrudekarboxýlasi
(AADC). Þetta prótein er nauðsynlegt til
að mynda ákveðin efni sem taugakerfi líkamans þarf á að halda
til að starfa rétt.
ADDC-skortur er erfðasjúkdómur af völdum stökkbreytingar á
geninu sem stýrir myndun AADC
(einnig nefnt
_dópadekarboxýlasi_
eða
_DDC_
genið). Sjúkdómurinn kemur í veg fyrir þroska taugakerfis
barnsins, sem þýðir að margs konar l�

Данни за продукта

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Upstaza 2,8 × 10
11
genamengisferjur /0,5 ml innrennslislyf, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Eladocagen exuparvovec er genalyf sem tjáir hAADC (human aromatic
L-amino acid decarboxylase)
ensími. Þetta er raðbrigða genaferja úr adeno-tengdri veiru af
sermisgerð 2 (adeno-associated virus
serotype 2 (AAV2)) sem er ekki eftirmyndandi og inniheldur cDNA úr
DDC (human dopa
decaroboxylase) geninu sem stjórnast af snemmbúnu stýrisvæði
stórfrumuveiru (cytomegalovirus
immediate-early promoter).
Eladocagen exuparvovec er framleitt í nýrnafrumum úr fósturvísum
manna, með raðbrigðaerfðatækni.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hvert hettuglas með stökum skammti inniheldur 2,8 × 10
11
genamengisferjur (vector genome [vg]) af
eladocagen exuparvoveci í 0,5 ml útdraganlegu rúmmáli af lausn.
Hver ml af lausn inniheldur 5,6
× 10
11
vg af eladocagen exuparvovec
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Innrennslislyf, lausn.
Eftir þiðnun er innrennslislyfið, lausnin tær eða lítillega
ógegnsær, litlaus eða lítillega hvítleitur vökvi.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Upstaza er ætlað til meðferðar fyrir sjúklinga á aldrinum 18
mánaða og eldri sem eru með skort á
arómatískum L-amínósýrudekarboxýlasa (aromatic L-amino acid
decarboxylase, AADC) sem hefur
verið staðfestur klínískt, sameindafræðilega og
erfðafræðilega, með verulega svipgerð (sjá kafla 5.1).
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Meðferð skal veitt á meðferðarsetri sem sérhæfir sig í
þrívíddarmiðuðum taugaskurðlækningum
(stereotactic neurosurgery), af viðurkenndum taugaskurðlækni að
viðhafðri smitgát.
Skammta