Страна: Європейський Союз
мова: ісландська
Джерело: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminósýra Efnaskipti, innfæddir villur
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Leyfilegt
2022-07-18
24 B. FYLGISEÐILL 25 FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING UPSTAZA 2,8 × 10 11 GENAMENGISFERJUR /0,5 ML INNRENNSLISLYF, LAUSN eladocagen exuparvovec Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram hjá þér eða barninu þínu. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. LESTU ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN ÞÚ TEKUR LYFIÐ EÐA BYRJAÐ ER AÐ GEFA BARNINU LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR. - Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar. - Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á frekari upplýsingum. - Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar aukaverkanir þínar eða barnsins þíns. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4. Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR 1. Upplýsingar um Upstaza og við hverju það er notað 2. Áður en byrjað er að gefa þér eða barninu þínu Upstaza 3. Hvernig nota á Upstaza fyrir þig eða barnið þitt 4. Hugsanlegar aukaverkanir 5. Hvernig geyma á Upstaza 6. Pakkningar og aðrar upplýsingar 1. UPPLÝSINGAR UM UPSTAZA OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ UPPLÝSINGAR UM UPSTAZA Upstaza er genameðferðarlyf sem inniheldur virka efnið eladocagen exuparvovec. UPSTAZA ER NOTAÐ VIÐ Upstaza er notað til meðferðar fyrir sjúklinga á aldrinum 18 mánaða og eldri, sem eru með skort á próteini sem nefnist arómatískur L-amínósýrudekarboxýlasi (AADC). Þetta prótein er nauðsynlegt til að mynda ákveðin efni sem taugakerfi líkamans þarf á að halda til að starfa rétt. ADDC-skortur er erfðasjúkdómur af völdum stökkbreytingar á geninu sem stýrir myndun AADC (einnig nefnt _dópadekarboxýlasi_ eða _DDC_ genið). Sjúkdómurinn kemur í veg fyrir þroska taugakerfis barnsins, sem þýðir að margs konar l Прочитайте повний документ
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. 1. HEITI LYFS Upstaza 2,8 × 10 11 genamengisferjur /0,5 ml innrennslislyf, lausn 2. INNIHALDSLÝSING 2.1 ALMENN LÝSING Eladocagen exuparvovec er genalyf sem tjáir hAADC (human aromatic L-amino acid decarboxylase) ensími. Þetta er raðbrigða genaferja úr adeno-tengdri veiru af sermisgerð 2 (adeno-associated virus serotype 2 (AAV2)) sem er ekki eftirmyndandi og inniheldur cDNA úr DDC (human dopa decaroboxylase) geninu sem stjórnast af snemmbúnu stýrisvæði stórfrumuveiru (cytomegalovirus immediate-early promoter). Eladocagen exuparvovec er framleitt í nýrnafrumum úr fósturvísum manna, með raðbrigðaerfðatækni. 2.2 INNIHALDSLÝSING Hvert hettuglas með stökum skammti inniheldur 2,8 × 10 11 genamengisferjur (vector genome [vg]) af eladocagen exuparvoveci í 0,5 ml útdraganlegu rúmmáli af lausn. Hver ml af lausn inniheldur 5,6 × 10 11 vg af eladocagen exuparvovec Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Innrennslislyf, lausn. Eftir þiðnun er innrennslislyfið, lausnin tær eða lítillega ógegnsær, litlaus eða lítillega hvítleitur vökvi. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Upstaza er ætlað til meðferðar fyrir sjúklinga á aldrinum 18 mánaða og eldri sem eru með skort á arómatískum L-amínósýrudekarboxýlasa (aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC) sem hefur verið staðfestur klínískt, sameindafræðilega og erfðafræðilega, með verulega svipgerð (sjá kafla 5.1). 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Meðferð skal veitt á meðferðarsetri sem sérhæfir sig í þrívíddarmiðuðum taugaskurðlækningum (stereotactic neurosurgery), af viðurkenndum taugaskurðlækni að viðhafðri smitgát. Skammta Прочитайте повний документ