Land: Den Europæiske Union
Sprog: dansk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Andre narkotika stoffer
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Trukket tilbage
2021-07-16
21 B. INDLÆGSSEDDEL Lægemidlet er ikke længere autoriseret 21 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER BEHANDLEREN SKYSONA 2-30 × 10 6 CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION elivaldogene autotemcel (autologe CD34 + celler, der koder _ABCD1_ -genet) Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du eller dit barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU/DIT BARN BEGYNDER AT TAGE DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide. - Kontakt lægen eller sygeplejersken hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4. - Lægen eller sygeplejersken vil give dig et patientkort, som indeholder vigtige sikkerhedsoplysninger om behandlingen med Skysona. Læs det omhyggeligt og følg instruktionerne på det. - Hav altid patientkortet på dig og vis det altid til enhver læge eller sygeplejerske, der ser dig, eller hvis du skal på hospitalet. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at tage Skysona 3. Sådan fremstilles og tages Skysona 4. Bivirkninger 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE Skysona anvendes til behandling af en alvorlig genetisk sygdom kaldet cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) hos børn og unge, der er yngre end 18 år. Mennesker med CALD har en forandring i genet, som skal danne et protein, som kaldes adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). Mennesker med CALD kan ikke danne dette protein eller har et protein, der ikke fungerer godt. Dette fører til ophobning af meget langkædede fedtsyrer i kroppen, især i hjernen. Disse fedtsyrer forårsager alvorlige skader på hjernecellerne. Ubehandlet, kan d Læs hele dokumentet
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ Lægemidlet er ikke længere autoriseret 21 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Skysona 2-30 × 10 6 celler/ml infusionsvæske, dispersion 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Skysona (elivaldogen autotemcel) er en genetisk modificeret autolog CD34 + celleberiget population, der indeholder hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) _ex vivo_ transduceret med lentiviral vektor (LVV), der koder _ABCD1 _ komplementær deoxyribonukleinsyre (cDNA) til humant adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hver patientspecifik infusionspose med Skysona indeholder elivaldogen autotemcel i en batchafhængig koncentration af genetisk modificeret autolog CD34 + celleberiget population. Det færdige produkt er pakket i én eller flere infusionsposer, som indeholder en dispersion af 2-30 × 10 6 celler/ml af CD34 + beriget cellepopulation suspenderet i en kryopræserveret opløsning. Hver infusionspose indeholder ca. 20 ml infusionsvæske, dispersion. De kvantitative oplysninger for lægemidlet vedrørende koncentration, CD34 + celler og dosis til den enkelte patient er angivet i Lot-informationsarket. Lot-informationsarket er placeret inde i låget på kryoboksen, der bruges til at transportere Skysona. Hjælpestof(fer), som behandleren skal være opmærksom på Hver dosis indeholder 391-1564mg natrium (inkluderet i Cryostor CS5). Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Infusionsvæske, dispersion. Farveløs til hvid til rød, herunder nuancer af hvid eller lyserød, lysegul og orange dispersion. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Skysona er indiceret til behandling af med tidlig cerebral adrenoleukodystrofi hos patienter, der er yngre end 18 år, med en _ABCD1_ -genmutation, og f Læs hele dokumentet