Skysona

Țară: Uniunea Europeană

Limbă: daneză

Sursă: EMA (European Medicines Agency)

Cumpara asta acum

Prospect Prospect (PIL)
04-04-2022

Ingredient activ:

elivaldogene autotemcel

Disponibil de la:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Codul ATC:

N07

INN (nume internaţional):

elivaldogene autotemcel

Grupul Terapeutică:

Andre narkotika stoffer

Zonă Terapeutică:

Adrenoleukodystrophy

Indicații terapeutice:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Statutul autorizaţiei:

Trukket tilbage

Data de autorizare:

2021-07-16

Prospect

                                21
B. INDLÆGSSEDDEL
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
21
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER BEHANDLEREN
SKYSONA 2-30 × 10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION
elivaldogene autotemcel (autologe CD34
+
celler, der koder
_ABCD1_
-genet)
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes
nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle
de bivirkninger, du eller dit
barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU/DIT BARN BEGYNDER AT TAGE
DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken hvis du får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke er
nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
-
Lægen eller sygeplejersken vil give dig et patientkort, som
indeholder vigtige
sikkerhedsoplysninger om behandlingen med Skysona. Læs det
omhyggeligt og følg
instruktionerne på det.
-
Hav altid patientkortet på dig og vis det altid til enhver læge
eller sygeplejerske, der ser dig,
eller hvis du skal på hospitalet.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at tage Skysona
3.
Sådan fremstilles og tages Skysona
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
Skysona anvendes til behandling af en alvorlig genetisk sygdom kaldet
cerebral adrenoleukodystrofi
(CALD) hos børn og unge, der er yngre end 18 år.
Mennesker med CALD har en forandring i genet, som skal danne et
protein, som kaldes
adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). Mennesker med CALD kan ikke danne
dette protein eller har et
protein, der ikke fungerer godt. Dette fører til ophobning af meget
langkædede fedtsyrer i kroppen,
især i hjernen. Disse fedtsyrer forårsager alvorlige skader på
hjernecellerne. Ubehandlet, kan d
                                
                                Citiți documentul complet
                                
                            

Caracteristicilor produsului

                                1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
21
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Skysona 2-30 × 10
6
celler/ml infusionsvæske, dispersion
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Skysona (elivaldogen autotemcel) er en genetisk modificeret autolog
CD34
+
celleberiget population,
der indeholder hæmatopoietiske stamceller (HSC'er)
_ex vivo_
transduceret med lentiviral vektor
(LVV), der koder
_ABCD1 _
komplementær deoxyribonukleinsyre (cDNA) til humant
adrenoleukodystrofiprotein (ALDP).
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver patientspecifik infusionspose med Skysona indeholder elivaldogen
autotemcel i en
batchafhængig koncentration af genetisk modificeret autolog CD34
+
celleberiget population. Det
færdige produkt er pakket i én eller flere infusionsposer, som
indeholder en dispersion af
2-30 × 10
6
celler/ml af CD34
+
beriget cellepopulation suspenderet i en kryopræserveret opløsning.
Hver infusionspose indeholder ca. 20 ml infusionsvæske, dispersion.
De kvantitative oplysninger for lægemidlet vedrørende koncentration,
CD34
+
celler og dosis til den
enkelte patient er angivet i Lot-informationsarket.
Lot-informationsarket er placeret inde i låget på
kryoboksen, der bruges til at transportere Skysona.
Hjælpestof(fer), som behandleren skal være opmærksom på
Hver dosis indeholder 391-1564mg natrium (inkluderet i Cryostor CS5).
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, dispersion.
Farveløs til hvid til rød, herunder nuancer af hvid eller lyserød,
lysegul og orange dispersion.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Skysona er indiceret til behandling af med tidlig cerebral
adrenoleukodystrofi hos patienter, der er
yngre end 18 år, med en
_ABCD1_
-genmutation, og f
                                
                                Citiți documentul complet
                                
                            

Documente în alte limbi

Prospect Prospect bulgară 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului bulgară 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare bulgară 04-04-2022
Prospect Prospect spaniolă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului spaniolă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare spaniolă 04-04-2022
Prospect Prospect cehă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului cehă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare cehă 04-04-2022
Prospect Prospect germană 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului germană 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare germană 04-04-2022
Prospect Prospect estoniană 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului estoniană 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare estoniană 04-04-2022
Prospect Prospect greacă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului greacă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare greacă 04-04-2022
Prospect Prospect engleză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului engleză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare engleză 04-04-2022
Prospect Prospect franceză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului franceză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare franceză 04-04-2022
Prospect Prospect italiană 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului italiană 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare italiană 04-04-2022
Prospect Prospect letonă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului letonă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare letonă 04-04-2022
Prospect Prospect lituaniană 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului lituaniană 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare lituaniană 04-04-2022
Prospect Prospect maghiară 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului maghiară 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare maghiară 04-04-2022
Prospect Prospect malteză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului malteză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare malteză 04-04-2022
Prospect Prospect olandeză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului olandeză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare olandeză 04-04-2022
Prospect Prospect poloneză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului poloneză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare poloneză 04-04-2022
Prospect Prospect portugheză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului portugheză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare portugheză 04-04-2022
Prospect Prospect română 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului română 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare română 04-04-2022
Prospect Prospect slovacă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului slovacă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare slovacă 04-04-2022
Prospect Prospect slovenă 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului slovenă 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare slovenă 04-04-2022
Prospect Prospect finlandeză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului finlandeză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare finlandeză 04-04-2022
Prospect Prospect suedeză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului suedeză 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare suedeză 04-04-2022
Prospect Prospect norvegiană 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului norvegiană 04-04-2022
Prospect Prospect islandeză 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului islandeză 04-04-2022
Prospect Prospect croată 04-04-2022
Caracteristicilor produsului Caracteristicilor produsului croată 04-04-2022
Raport public de evaluare Raport public de evaluare croată 04-04-2022

Căutați alerte legate de acest produs

Vizualizați istoricul documentelor