Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση
Γλώσσα: Πολωνικά
Πηγή: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Inne leki na układ nerwowy
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Wycofane
2021-07-16
36 B. ULOTKA DLA PACJENTA Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 37 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA LUB OPIEKUNA SKYSONA 2-30 × 10 6 KOMÓREK/ML DYSPERSJA DO INFUZJI. elivaldogene autotemcel (autologiczne komórki CD34 + kodujące gen _ABCD1_ ) Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u pacjenta albo u dziecka po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU U PACJENTA/DZIECKA, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Patrz punkt 4. - Lekarz albo pielęgniarka przekaże pacjentowi Kartę ostrzegawczą dla pacjenta, która zawiera ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa w odniesieniu do stosowania leku Skysona. Należy uważnie ją przeczytać i postępować zgodnie z instrukcjami w niej zawartymi. - Kartę ostrzegawczą dla pacjenta należy mieć zawsze przy sobie i zawsze okazywać ją lekarzowi albo pielęgniarce podczas wizyt albo w przypadku przyjęcia do szpitala. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Skysona i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Skysona u pacjenta albo u dziecka 3. Jak wytwarza się i podaje lek Skysona 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Skysona 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK SKYSONA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE Lek Skysona stosuje się do leczenia Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Skysona 2-30 × 10 6 komórek/ml dyspersja do infuzji 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Skysona (elivaldogene autotemcel) to zmodyfikowana genetycznie autologiczna populacja wzbogacona komórkami CD34 + zawierająca krwiotwórcze komórki macierzyste (HSC) transdukowane _ex vivo_ wektorem lentiwirusowym (LVV) kodującym komplementarny kwas deoksyrybonukleinowy (cDNA) genu _ABCD1 _ odpowiedzialnego za ludzkie białko adrenoleukodystrofii (ALDP). 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy worek infuzyjny produktu leczniczego Skysona właściwy dla danego pacjenta zawiera elivaldogene autotemcel o zależnym od serii stężeniu zmodyfikowanej genetycznie autologicznej populacji wzbogaconej komórkami CD34 + . Gotowy produkt jest opakowany w jeden lub większą liczbę worków infuzyjnych zawierających dyspersję 2-30 × 10 6 komórek/ml populacji wzbogaconej komórkami CD34 + zawieszonych w roztworze krioprezerwowanym. Każdy worek infuzyjny zawiera około 20 ml dyspersji do infuzji. Informacje ilościowe dotyczące produktu leczniczego w zakresie mocy, komórek CD34 + i dawki dla danego pacjenta znajdują się w arkuszu informacyjnym dotyczącym serii. Arkusz informacyjny dotyczący serii znajduje się wewnątrz pokrywki pojemnika kriogenicznego stosowanego do transportu produktu Skysona. Substancja pomocnicza o znanym działaniu Każda dawka zawiera 391-1564 mg sodu (zawartego w Cryostor CS5). Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Dyspersja do infuzji. Dyspersja bezbarwna do białej lub czerwonej, w tym w odcieniach bieli i różu, jasnożółte Διαβάστε το πλήρες έγγραφο