Skysona

Country: Եվրոպական Միություն

language: լեհերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

elivaldogene autotemcel

MAH:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC_code:

N07

INN:

elivaldogene autotemcel

therapeutic_group:

Inne leki na układ nerwowy

therapeutic_area:

Adrenoleukodystrophy

therapeutic_indication:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

authorization_status:

Wycofane

authorization_date:

2021-07-16

PIL

36
B. ULOTKA DLA PACJENTA
Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
37
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA LUB OPIEKUNA
SKYSONA 2-30 × 10
6
KOMÓREK/ML DYSPERSJA DO INFUZJI.
elivaldogene autotemcel (autologiczne komórki CD34
+
kodujące gen
_ABCD1_
)
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic też
może w tym pomóc, zgłaszając
wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u pacjenta albo
u dziecka po zastosowaniu leku. Aby
dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz
punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU U PACJENTA/DZIECKA,
PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi lub pielęgniarce.
Patrz punkt 4.
-
Lekarz albo pielęgniarka przekaże pacjentowi Kartę ostrzegawczą
dla pacjenta, która zawiera
ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa w odniesieniu do
stosowania leku Skysona.
Należy uważnie ją przeczytać i postępować zgodnie z instrukcjami
w niej zawartymi.
-
Kartę ostrzegawczą dla pacjenta należy mieć zawsze przy sobie i
zawsze okazywać ją
lekarzowi albo pielęgniarce podczas wizyt albo w przypadku przyjęcia
do szpitala.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek Skysona i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Skysona u pacjenta albo u
dziecka
3.
Jak wytwarza się i podaje lek Skysona
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Skysona
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK SKYSONA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Lek Skysona stosuje się do leczenia

SPC

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
Produkt leczniczy bez ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Skysona 2-30 × 10
6
komórek/ml dyspersja do infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Skysona (elivaldogene autotemcel) to zmodyfikowana genetycznie
autologiczna populacja
wzbogacona komórkami CD34
+
zawierająca krwiotwórcze komórki macierzyste (HSC)
transdukowane
_ex vivo_
wektorem lentiwirusowym (LVV) kodującym komplementarny kwas
deoksyrybonukleinowy (cDNA) genu
_ABCD1 _
odpowiedzialnego za ludzkie białko
adrenoleukodystrofii (ALDP).
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy worek infuzyjny produktu leczniczego Skysona właściwy dla
danego pacjenta zawiera
elivaldogene autotemcel o zależnym od serii stężeniu zmodyfikowanej
genetycznie autologicznej
populacji wzbogaconej komórkami CD34
+
. Gotowy produkt jest opakowany w jeden lub większą
liczbę worków infuzyjnych zawierających dyspersję 2-30 × 10
6
komórek/ml populacji wzbogaconej
komórkami CD34
+
zawieszonych w roztworze krioprezerwowanym. Każdy worek infuzyjny
zawiera
około 20 ml dyspersji do infuzji.
Informacje ilościowe dotyczące produktu leczniczego w zakresie mocy,
komórek CD34
+
i dawki dla
danego pacjenta znajdują się w arkuszu informacyjnym dotyczącym
serii. Arkusz informacyjny
dotyczący serii znajduje się wewnątrz pokrywki pojemnika
kriogenicznego stosowanego do
transportu produktu Skysona.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Każda dawka zawiera 391-1564 mg sodu (zawartego w Cryostor CS5).
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Dyspersja do infuzji.
Dyspersja bezbarwna do białej lub czerwonej, w tym w odcieniach bieli
i różu, jasnożółte