Upstaza

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Σλοβακικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Eladocagene exuparvovec

Διαθέσιμο από:

PTC Therapeutics International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AB26

INN (Διεθνής Όνομα):

eladocagene exuparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Θεραπευτική περιοχή:

Aminokyselinový metabolizmus, vrodené chyby

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 5

Καθεστώς αδειοδότησης:

oprávnený

Ημερομηνία της άδειας:

2022-07-18

Φύλλο οδηγιών χρήσης

24
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
25
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
UPSTAZA 2,8 × 10
11
VEKTOROVÝCH GENÓMOV/0,5 ML INFÚZNY ROZTOK
Eladokagen-exuparvovek
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vás alebo u
vášho dieťaťa vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť
vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VÁM
ALEBO VÁŠMU DIEŤAŤU PODAJÚ
TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znova prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na vášho lekára
alebo zdravotnú sestru.
-
Ak sa u vás alebo u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek
vedľajší účinok, obráťte sa na vášho
lekára alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek
vedľajších účinkov, ktoré nie sú
uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE
1.
Čo je Upstaza a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám alebo vášmu dieťaťu
podajú Upstazu
3.
Ako sa Upstaza podá vám alebo vášmu dieťaťu
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako sa Upstaza uchováva
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE UPSTAZA A NA ČO SA POUŽÍVA
ČO JE UPSTAZA
Upstaza je liek na génovú terapiu, ktorý obsahuje liečivo
eladokagen-exuparvovek.
NA ČO SA UPSTAZA POUŽÍVA
Upstaza sa používa na liečbu pacientov vo veku 18 mesiacov a
starších s nedostatkom bielkoviny
nazývanej dekarboxyláza aromatických L-aminokyselín (AADC). Táto
bielkovina je nevyhnutná na
tvorbu určitých látok, ktoré nervový systém organizmu potrebuje
na správne fungovanie.
Nedostatok AADC je dedičné ochorenie spôsobené mutáciou (zmenou)
génu, ktorý riadi tvorbu
AADC (takisto sa nazýva
_dopa dekarboxyl�

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorových genómov (vg)/0,5 ml infúzny roztok
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Eladokagen-exuparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje
ľudský enzým dekarboxyláza
aromatických L-aminokyselín (hAADC).
Je to nereplikujúci sa rekombinantný vektor na báze adeno-
asociovaného vírusu sérotypu 2 (AAV2) obsahujúci cDNA ľudského
génu dopa-dekarboxylázy
(DDC) regulovaného okamžitým-včasným promotérom
cytomegalovírusu.
Eladokagen-exuparvovek sa tvorí v ľudských embryonálnych
obličkových bunkách technológiou
rekombinantnej DNA.
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Každá jednodávková injekčná liekovka obsahuje 2,8 × 10
11
vg eladokagen-exuparvoveku v 0,5 ml
extrahovateľného roztoku. Každý ml roztoku obsahuje 5,6 × 10
11
vg eladokagen-exuparvoveku.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzny roztok.
Po rozmrazení zo zmrazeného stavu je infúzny roztok číra až
mierne nepriehľadná, bezfarebná až
svetlo biela tekutina.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Upstaza je indikovaná na liečbu pacientov vo veku 18 mesiacov a
starších s klinickou, molekulárnou a
geneticky potvrdenou diagnózou deficiencie dekarboxylázy
aromatických L-aminokyselín (AADC) so
závažným fenotypom (pozri časť 5.1).
4.2
DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA
Liečbu má podávať v stredisku špecializovanom na stereotaktické
neurochirurgické zákroky
kvalifikovaný neurochirurg v riadených aseptických podmienkach.
Dávkovanie
Pacientom sa podá celková dávka 1,8 × 10
11
vg štyrmi 0,08 ml (0,45 × 10
11
vg)