देश: यूरोपीय संघ
भाषा: स्लोवाक
स्रोत: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminokyselinový metabolizmus, vrodené chyby
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
oprávnený
2022-07-18
24 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA 25 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTOROVÝCH GENÓMOV/0,5 ML INFÚZNY ROZTOK Eladokagen-exuparvovek Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u vás alebo u vášho dieťaťa vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VÁM ALEBO VÁŠMU DIEŤAŤU PODAJÚ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znova prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na vášho lekára alebo zdravotnú sestru. - Ak sa u vás alebo u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na vášho lekára alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE 1. Čo je Upstaza a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám alebo vášmu dieťaťu podajú Upstazu 3. Ako sa Upstaza podá vám alebo vášmu dieťaťu 4. Možné vedľajšie účinky 5. Ako sa Upstaza uchováva 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE UPSTAZA A NA ČO SA POUŽÍVA ČO JE UPSTAZA Upstaza je liek na génovú terapiu, ktorý obsahuje liečivo eladokagen-exuparvovek. NA ČO SA UPSTAZA POUŽÍVA Upstaza sa používa na liečbu pacientov vo veku 18 mesiacov a starších s nedostatkom bielkoviny nazývanej dekarboxyláza aromatických L-aminokyselín (AADC). Táto bielkovina je nevyhnutná na tvorbu určitých látok, ktoré nervový systém organizmu potrebuje na správne fungovanie. Nedostatok AADC je dedičné ochorenie spôsobené mutáciou (zmenou) génu, ktorý riadi tvorbu AADC (takisto sa nazýva _dopa dekarboxyl पूरा दस्तावेज़ पढ़ें
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Upstaza 2,8 × 10 11 vektorových genómov (vg)/0,5 ml infúzny roztok 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Eladokagen-exuparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje ľudský enzým dekarboxyláza aromatických L-aminokyselín (hAADC). Je to nereplikujúci sa rekombinantný vektor na báze adeno- asociovaného vírusu sérotypu 2 (AAV2) obsahujúci cDNA ľudského génu dopa-dekarboxylázy (DDC) regulovaného okamžitým-včasným promotérom cytomegalovírusu. Eladokagen-exuparvovek sa tvorí v ľudských embryonálnych obličkových bunkách technológiou rekombinantnej DNA. 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každá jednodávková injekčná liekovka obsahuje 2,8 × 10 11 vg eladokagen-exuparvoveku v 0,5 ml extrahovateľného roztoku. Každý ml roztoku obsahuje 5,6 × 10 11 vg eladokagen-exuparvoveku. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzny roztok. Po rozmrazení zo zmrazeného stavu je infúzny roztok číra až mierne nepriehľadná, bezfarebná až svetlo biela tekutina. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Upstaza je indikovaná na liečbu pacientov vo veku 18 mesiacov a starších s klinickou, molekulárnou a geneticky potvrdenou diagnózou deficiencie dekarboxylázy aromatických L-aminokyselín (AADC) so závažným fenotypom (pozri časť 5.1). 4.2 DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA Liečbu má podávať v stredisku špecializovanom na stereotaktické neurochirurgické zákroky kvalifikovaný neurochirurg v riadených aseptických podmienkach. Dávkovanie Pacientom sa podá celková dávka 1,8 × 10 11 vg štyrmi 0,08 ml (0,45 × 10 11 vg) पूरा दस्तावेज़ पढ़ें