País: Unión Europea
Idioma: español
Fuente: EMA (European Medicines Agency)
Cipaglucosidase alfa
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AB
cipaglucosidase alfa
Otros tracto alimentario y metabolismo de los productos,
Enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).
Autorizado
2023-03-20
28 B. PROSPECTO 29 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE POMBILITI 105 MG POLVO PARA CONCENTRADO PARA SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN cipaglucosidasa alfa Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A RECIBIR ESTE MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED. • Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. • Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero. • Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4. CONTENIDO DEL PROSPECTO 1. Qué es Pombiliti y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de empezar a recibir Pombiliti 3. Cómo se administra Pombiliti 4. Posibles efectos adversos 5. Conservación de Pombiliti 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES POMBILITI Y PARA QUÉ SE UTILIZA Pombiliti es un tipo de “terapia de sustitución enzimática” (TSE) que está indicado para adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. Contiene el principio activo llamado “cipaglucosidasa alfa”. PARA QUÉ SE UTILIZA Pombiliti se utiliza siempre junto con otro medicamento llamado miglustat 65 mg cápsulas duras. Es muy importante que usted también lea el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas duras. Si tiene cualquier duda sobre estos medicamentos, consulte a su médico o farmacéutico. CÓMO ACTÚA POMBILITI Las personas con la enfermedad de Pompe tienen niveles bajos de una enzima llamada α-glucosidasa ácida (GAA). Esta enzima ayuda a regular los niveles de glucógeno (un tipo de hidrato de carbono) en el organismo. En la enfermedad de Pompe, se acumulan grandes cantidades de glucógeno en lo Leer el documento completo
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Pombiliti 105 mg polvo para concentrado para solución para perfusión 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Un vial contiene 105 mg de cipaglucosidasa alfa. Después de la reconstitución de cada vial (ver sección 6.6), la solución concentrada contiene 15 mg de cipaglucosidasa alfa* por mililitro. *La α-glucosidasa ácida humana con N-glicanos bisfosforilados (bis-M6P) se produce en células de ovario de hámster chino (CHO) mediante técnicas de ADN recombinante. Excipiente con efecto conocido Cada vial contiene 10,5 mg de sodio. Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACEÚTICA Polvo para concentrado para solución para perfusión (polvo para concentrado) Polvo liofilizado de blanco a ligeramente amarillento. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS Pombiliti (cipaglucosidasa alfa) es una terapia de sustitución enzimática a largo plazo que se utiliza en combinación con el estabilizador enzimático miglustat para el tratamiento de adultos con enfermedad de Pompe (deficiencia de α-glucosidasa ácida [GAA]) de inicio tardío. 4.2 POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN El tratamiento debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe u otras enfermedades metabólicas o neuromusculares hereditarias. Cipaglucosidasa alfa debe utilizarse en combinación con miglustat 65 mg cápsulas duras. Por consiguiente, antes de tomar cipaglucosidasa alfa se debe consultar la ficha técnica o resumen de las características del producto (RCP) de miglustat 65 mg cápsulas duras en relación con el número de cápsulas (en f Leer el documento completo