Hemgenix

Riik: Euroopa Liit

keel: poola

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Etranacogene dezaparvovec

Saadav alates:

CSL Behring GmbH

ATC kood:

B06

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

etranacogene dezaparvovec

Terapeutiline rühm:

Other hematological agents

Terapeutiline ala:

Hemofilia B

Näidustused:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Toote kokkuvõte:

Revision: 2

Volitamisolek:

Upoważniony

Loa andmise kuupäev:

2023-02-20

Infovoldik

36
B.
ULOTKA DLA PACJENTA
37
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJE DLA UZYTKOWNIKA
HEMGENIX 1 X 10
13
KOPII GENOMU/ML KONCENTRAT DO SPORZĄDZANIA ROZTWORU DO INFUZJI
etranakogen dezaparwoweku
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po
zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub
pielęgniarce. Patrz punkt 4.
-
Lekarz przekaże pacjentowi Kartę pacjenta. Należy uważnie się z
nią zapoznać i przestrzegać
zamieszczonych w niej instrukcji.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek Hemgenix i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Hemgenix
3.
Jak stosować lek Hemgenix
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Hemgenix
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK HEMGENIX I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Hemgenix to produkt przeznaczony do terapii genowej, który zawiera
substancję czynną zwaną
etranakogenem dezaparwoweku. Produkt terapii genowej działa,
dostarczając gen do organizmu w celu
skorygowania niedoboru genetycznego.
Hemgenix jest stosowany w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie
ciężkiej hemofilii B (wrodzony niedobór
czynnika IX) u osób dorosłych u których obecnie ani w przeszłości
nie występowały inhibitory
(przeciwciała neutralizujące) przeciwko białku czynnika IX.
Osoby z hemofilią B ro

Toote omadused

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Hemgenix 1 x 10
13
kopii genomu/mL koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Etranakogen dezaparwoweku jest produktem leczniczym terapii genowej
wykazującym ekspresję
ludzkiego czynnika krzepnięcia IX. Jest niereplikującym,
rekombinowanym wektorem opartym na
wirusie związanym z adenowirusami serotyp 5 (ang. Adeno-associated
virus serotype 5 [AAV5] based
vector), zawierającym DNA o zoptymalizowanych kodonach genu ludzkiego
czynnika krzepnięcia IX
wariantu R338L (FIX-Padwa) pod kontrolą promotora specyficznego dla
wątroby (LP1).
Etranakogen dezaparwoweku jest wytwarzany w komórkach owadów metodą
rekombinacji DNA.
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy mL etranakogenu dezaparwoweku zawiera 1 x 10
13
kopii genomu (genom copies - gc).
Każda fiolka zawiera 1 x 10
14
kopii genomu w pobieralnej objętość 10 mL koncentratu do
sporządzania
roztworu do infuzji.
Ilość fiolek w danym opakowaniu odpowiada zapotrzebowaniu na dawkę
dla konkretnego pacjenta, w
zależności od masy ciała pacjenta (patrz punkt 4.2 i 6.5).
Substancje pomocnicze o znanym działaniu
Każda fiolka produktu leczniczego zawiera 35,2 mg sodu na fiolkę
(3,52 mg/mL).
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (sterylny koncentrat).
Przezroczysty, bezbarwny roztwór.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Hemgenix jest wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej i
umiarkowanie ciężkiej postaci hemofilii B
(wrodzony niedobór czynnika IX) u dorosłych pacjentów, u