Strimvelis

Riik: Euroopa Liit

keel: itaalia

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

autologhe CD34 + arricchita frazione di cellule che contiene le cellule CD34 + trasformate con un vettore retrovirale che codifica per la sequenza del cDNA umano adenosina deaminasi (ADA) da umano cellule staminali/progenitrici (CD34 +)

Saadav alates:

Fondazione Telethon ETS

ATC kood:

L03

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeutiline rühm:

Immunostimolanti,

Terapeutiline ala:

Immunodeficienza grave associata

Näidustused:

Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali nessun antigene umano adatto del leucocita (HLA)-donatore di cellule staminali correlate abbinato è disponibile (vedere paragrafo 4. 2 e sezione 4.

Toote kokkuvõte:

Revision: 9

Volitamisolek:

autorizzato

Loa andmise kuupäev:

2016-05-26

Infovoldik

21
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
22
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE O L’UTILIZZATORE
STRIMVELIS 1-10 X 10
6
CELLULE/ML DISPERSIONE PER INFUSIONE
Frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34
+
contenente cellule CD34
+
geneticamente modificate
con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica
per l’adenosina deaminasi (ADA)
umana
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di nuove
informazioni sulla sicurezza. Può contribuire segnalando qualsiasi
effetto indesiderato riscontrato da suo/a
figlio/a durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine
del paragrafo 4 per le informazioni su
come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO ILLUSTRATIVO PRIMA CHE QUESTO
MEDICINALE SIA SOMMINISTRATO A SUO/A
FIGLIO/A PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER SUO/A FIGLIO/A.
-
Conservi questo foglio illustrativo. Potrebbe aver bisogno di leggerlo
di nuovo.
-
Se desidera maggiori informazioni o consigli, si rivolga al medico o
all'infermiere di suo/a figlio/a.
-
Se suo/a figlio/a manifesta uno qualsiasi degli effetti indesiderati,
tra cui effetti non elencati in questo
foglio, si rivolga al medico o all’infermiere di suo/a figlio/a.
Vedere paragrafo 4.
-
Il medico di suo/a figlio/a le consegnerà una scheda di allerta per
il paziente che contiene importanti
informazioni di sicurezza sul trattamento di suo/a figlio/a con
Strimvelis. La legga con attenzione e
segua le istruzioni.
-
Porti sempre con sé la scheda di allerta per il paziente e la mostri
sempre al medico o all'infermiere
quando suo/a figlio/a li vede o se suo/a figlio/a va in ospedale.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO ILLUSTRATIVO:
1.
Cos’è Strimvelis e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che Strimvelis venga somministrato a suo/a
figlio/a
3.
Come viene somministrato Strimvelis
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Strimvelis
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È STRIMVELIS E A COSA SERVE
St

Toote omadused

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di nuove
informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di
segnalare qualsiasi reazione avversa
sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di
segnalazione delle reazioni avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Strimvelis 1-10 x 10
6
cellule/mL dispersione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34
+
contenente cellule CD34
+
trasdotte con un vettore
retrovirale contenente la sequenza di cDNA da cellule ematopoietiche
staminali/progenitrici umane (CD34
+
)
che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Il medicinale è confezionato in una o più sacche infusionali.
Ciascuna sacca infusionale di Strimvelis
paziente-specifica contiene una frazione cellulare arricchita di
cellule autologhe CD34
+
che contiene cellule
CD34
+
trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA
che codifica per l'ADA umana.
Le informazioni riguardanti la quantità di cellule CD34
+
/kg e le cellule totali nel prodotto sono riportate nelle
etichette di ciascun lotto. La concentrazione è di 1-10 x 10
6
cellule CD34
+
/mL.
Eccipiente con effetti noti
Questo medicinale contiene 0,15 mmol di sodio per mL.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Dispersione per infusione
Dispersione di cellule da torbida a limpida, da incolore a rosa.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con
immunodeficienza severa causata da deficit di
adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un
idoneo donatore consanguineo
compatibile di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)
(vedere paragrafi 4.2 e 4.4).
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
Strimvelis deve essere somm