Zynteglo

Riik: Euroopa Liit

keel: slovaki

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Autológne CD34+ buniek obohatený obyvateľstva, ktorý obsahuje hematopoietic stem cells transduced s lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódovanie beta-A-T87Q-globínu gén

Saadav alates:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC kood:

B06A

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

betibeglogene autotemcel

Terapeutiline rühm:

Other hematological agents

Terapeutiline ala:

beta-Thalassemia

Näidustused:

Zynteglo je indikovaný na liečbu pacientov 12 rokov a starších s transfúziu-závislé β thalassaemia (TDT), ktorí nemajú β0/β0 genotyp, pre ktorých hematopoetickú kmeňových buniek (HSC) transplantácie je vhodné, ale človek, leukocytové antigénu (HLA)-uzavreté súvisiace HSC darcu nie je k dispozícii.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

uzavretý

Loa andmise kuupäev:

2019-05-29

Infovoldik

Liek s ukončenou platnosťou registrácie
1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
Liek s ukončenou platnosťou registrácie
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Zynteglo 1,2 – 20 × 10
6
buniek/ml infúzna disperzia.
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE
ZLOŽENIE
2.1.
VŠEOBECNÝ OPIS
Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) je geneticky modifikovaná
autológna populácia obohatená o
CD34
+
bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky (HSC) transdukované
lentivírusovým
vektorom (LVV) kódujúcim β
A-T87Q
-globínový gén.
2.2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE
ZLOŽENIE
Konečný liek sa skladá z jedného alebo viacerých infúznych vakov
obsahujúcich
disperziu 1,2 – 20 × 10
6
buniek/ml rozptýlenú v kryoprezervačnom roztoku. Každý infúzny
vak
obsahuje približne 20 ml Zyntegla.
Kvantitatívne informácie týkajúce sa sily, CD34
+
buniek a dávky lieku sú uvedené v informáciách o
šarži. Informácie o šarži sa nachádzajú vo veku kryoprepravky,
ktorá sa používa na prepravu lieku
Zynteglo.
Pomocné látky so známym účinkom
Každá dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíka.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzna disperzia.
Číra až mierne zakalená, bezfarebná až žltá alebo ružová
disperzia.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1.
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Zynteglo je indikované na liečbu pacientov vo veku od 12 rokov s
β-talasémiou závislou od transfúzie
(transfusion-dependent thalassaemia, TDT), ktorí nemajú β
0
/β
0
genotyp, u ktorých je vhodná
transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (haematopoietic
stem cell, HSC), ale nie je k
dispozícii žiadny pokrvne príbuzný darca HSC, ktorý má zhodu v
ľudských leukocytových antigénoch

Toote omadused

Liek s ukončenou platnosťou registrácie
1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
Liek s ukončenou platnosťou registrácie
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Zynteglo 1,2 – 20 × 10
6
buniek/ml infúzna disperzia.
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE
ZLOŽENIE
2.1.
VŠEOBECNÝ OPIS
Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) je geneticky modifikovaná
autológna populácia obohatená o
CD34
+
bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky (HSC) transdukované
lentivírusovým
vektorom (LVV) kódujúcim β
A-T87Q
-globínový gén.
2.2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE
ZLOŽENIE
Konečný liek sa skladá z jedného alebo viacerých infúznych vakov
obsahujúcich
disperziu 1,2 – 20 × 10
6
buniek/ml rozptýlenú v kryoprezervačnom roztoku. Každý infúzny
vak
obsahuje približne 20 ml Zyntegla.
Kvantitatívne informácie týkajúce sa sily, CD34
+
buniek a dávky lieku sú uvedené v informáciách o
šarži. Informácie o šarži sa nachádzajú vo veku kryoprepravky,
ktorá sa používa na prepravu lieku
Zynteglo.
Pomocné látky so známym účinkom
Každá dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíka.
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Infúzna disperzia.
Číra až mierne zakalená, bezfarebná až žltá alebo ružová
disperzia.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1.
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Zynteglo je indikované na liečbu pacientov vo veku od 12 rokov s
β-talasémiou závislou od transfúzie
(transfusion-dependent thalassaemia, TDT), ktorí nemajú β
0
/β
0
genotyp, u ktorých je vhodná
transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (haematopoietic
stem cell, HSC), ale nie je k
dispozícii žiadny pokrvne príbuzný darca HSC, ktorý má zhodu v
ľudských leukocytových antigénoch