Krajina: Európska únia
Jazyk: slovenčina
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
Autológne CD34+ buniek obohatený obyvateľstva, ktorý obsahuje hematopoietic stem cells transduced s lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódovanie beta-A-T87Q-globínu gén
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-Thalassemia
Zynteglo je indikovaný na liečbu pacientov 12 rokov a starších s transfúziu-závislé β thalassaemia (TDT), ktorí nemajú β0/β0 genotyp, pre ktorých hematopoetickú kmeňových buniek (HSC) transplantácie je vhodné, ale človek, leukocytové antigénu (HLA)-uzavreté súvisiace HSC darcu nie je k dispozícii.
Revision: 5
uzavretý
2019-05-29
Liek s ukončenou platnosťou registrácie 1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU Liek s ukončenou platnosťou registrácie 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Zynteglo 1,2 – 20 × 10 6 buniek/ml infúzna disperzia. 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1. VŠEOBECNÝ OPIS Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) je geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o CD34 + bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky (HSC) transdukované lentivírusovým vektorom (LVV) kódujúcim β A-T87Q -globínový gén. 2.2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Konečný liek sa skladá z jedného alebo viacerých infúznych vakov obsahujúcich disperziu 1,2 – 20 × 10 6 buniek/ml rozptýlenú v kryoprezervačnom roztoku. Každý infúzny vak obsahuje približne 20 ml Zyntegla. Kvantitatívne informácie týkajúce sa sily, CD34 + buniek a dávky lieku sú uvedené v informáciách o šarži. Informácie o šarži sa nachádzajú vo veku kryoprepravky, ktorá sa používa na prepravu lieku Zynteglo. Pomocné látky so známym účinkom Každá dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíka. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzna disperzia. Číra až mierne zakalená, bezfarebná až žltá alebo ružová disperzia. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1. TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Zynteglo je indikované na liečbu pacientov vo veku od 12 rokov s β-talasémiou závislou od transfúzie (transfusion-dependent thalassaemia, TDT), ktorí nemajú β 0 /β 0 genotyp, u ktorých je vhodná transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (haematopoietic stem cell, HSC), ale nie je k dispozícii žiadny pokrvne príbuzný darca HSC, ktorý má zhodu v ľudských leukocytových antigénoch Prečítajte si celý dokument
Liek s ukončenou platnosťou registrácie 1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU Liek s ukončenou platnosťou registrácie 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Zynteglo 1,2 – 20 × 10 6 buniek/ml infúzna disperzia. 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1. VŠEOBECNÝ OPIS Zynteglo (betibeglogenum autotemcelum) je geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o CD34 + bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky (HSC) transdukované lentivírusovým vektorom (LVV) kódujúcim β A-T87Q -globínový gén. 2.2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Konečný liek sa skladá z jedného alebo viacerých infúznych vakov obsahujúcich disperziu 1,2 – 20 × 10 6 buniek/ml rozptýlenú v kryoprezervačnom roztoku. Každý infúzny vak obsahuje približne 20 ml Zyntegla. Kvantitatívne informácie týkajúce sa sily, CD34 + buniek a dávky lieku sú uvedené v informáciách o šarži. Informácie o šarži sa nachádzajú vo veku kryoprepravky, ktorá sa používa na prepravu lieku Zynteglo. Pomocné látky so známym účinkom Každá dávka obsahuje 391 – 1 564 mg sodíka. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzna disperzia. Číra až mierne zakalená, bezfarebná až žltá alebo ružová disperzia. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1. TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Zynteglo je indikované na liečbu pacientov vo veku od 12 rokov s β-talasémiou závislou od transfúzie (transfusion-dependent thalassaemia, TDT), ktorí nemajú β 0 /β 0 genotyp, u ktorých je vhodná transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (haematopoietic stem cell, HSC), ale nie je k dispozícii žiadny pokrvne príbuzný darca HSC, ktorý má zhodu v ľudských leukocytových antigénoch Prečítajte si celý dokument