Nulibry

Maa: Euroopan unioni

Kieli: saksa

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Saatavilla:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC-koodi:

A16AX19

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

fosdenopterin

Terapeuttinen ryhmä:

Anderen Verdauungstrakt und Stoffwechsel-Produkte,

Terapeuttinen alue:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Käyttöaiheet:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 2

Valtuutuksen tilan:

Autorisiert

Valtuutus päivämäärä:

2022-09-15

Pakkausseloste

20
B. PACKUNGSBEILAGE
21
GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR ANWENDER
NULIBRY 9,5 MG PULVER ZUR HERSTELLUNG EINER INJEKTIONSLÖSUNG.
Fosdenopterin
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können
dabei helfen, indem Sie jede
auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Ende
Abschnitt 4.
LESEN SIE DIE GESAMTE PACKUNGSBEILAGE SORGFÄLTIG DURCH, BEVOR SIE MIT
DER ANWENDUNG DIESES
ARZNEIMITTELS BEGINNEN, DENN SIE ENTHÄLT WICHTIGE INFORMATIONEN FÜR
SIE ODER IHR KIND.
-
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese
später nochmals lesen.
-
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das
medizinische
Fachpersonal.
-
Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Nebenwirkungen auftreten, wenden Sie
sich an Ihren Arzt
oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für
Nebenwirkungen, die nicht in dieser
Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
WAS IN DIESER PACKUNGSBEILAGE STEHT
1.
Was ist NULIBRY und wofür wird es angewendet?
2.
Was sollten Sie vor der Anwendung von NULIBRY beachten?
3.
Wie ist NULIBRY anzuwenden?
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
5.
Wie ist NULIBRY aufzubewahren?
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
1.
W
AS IST NULIBRY UND WOFÜR WIRD ES ANGEWENDET?
WAS IST NULIBRY?
NULIBRY enthält den Wirkstoff Fosdenopterin.
NULIBRY wird bei Menschen mit der Erbkrankheit
Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A
angewendet
_._
Es wird bei Menschen angewendet, wenn Ärzte vermuten, dass diese MoCD
Typ A
haben könnten. Die Behandlung muss lebenslang fortgesetzt werden,
wenn MoCD Typ A mittels
Gentest bestätigt wird.
WAS IST MOLYBDÄN-COFAKTOR-MANGEL (MOCD) TYP A?
MoCD Typ A
_ _
ist ein seltener angeborener Defekt in den natürlichen chemischen
Vorgängen, die die
Funktion des Körpers ermöglichen (Stoffwechsel). Anzeichen dieser
genetischen Erkrankung zeigen
sich für gewöhnlich kurz nach der Geburt und um

Valmisteyhteenveto

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
NULIBRY 9,5 mg Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jede Durchstechflasche enthält 12,5 mg Fosdenopterinhydrobromid 2 H
2
O, entsprechend 9,5 mg
Fosdenopterin.
Nach der Rekonstitution mit 5 ml sterilem Wasser für Injektionszwecke
enthält jeder ml der Lösung
1,9 mg Fosdenopterin (1,9 mg/ml).
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung.
Weißes bis hellgelbes Pulver.
Die rekonstituierte Lösung hat einen pH-Wert im Bereich von 5–7,
eine Viskosität von 1,0 cSt und
einer Osmolarität im Bereich von 260–320 mOsmol/kg.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
NULIBRY wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit
Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD)
Typ A.
_ _
4.2
DOSIERUNG UND ART DER ANWENDUNG
NULIBRY darf nur angewendet werden, wenn der Patient eine bestätigte
genetische Diagnose oder
eine Verdachtsdiagnose von MoCD Typ A hat.
Patienten mit einer Verdachtsdiagnose von MoCD Typ A müssen sich
einem Gentest zur Bestätigung
der Diagnose von MoCD Typ A unterziehen. NULIBRY muss abgesetzt
werden, wenn die Diagnose
von MoCD Typ A nicht mittels Gentest bestätigt werden kann.
Die Behandlung mit NULIBRY muss in einem Krankenhaus von einem Arzt,
der Erfahrung in der
Behandlung von angeborenen Stoffwechselstörungen hat, eingeleitet und
überwacht werden.
NULIBRY ist eine chronische Substratersatztherapie zur
Langzeitanwendung.
Dosierung
_Kinder unter 1 Jahr (basierend auf dem Gestationsalter) _
Bei Patienten, die jünger als ein Jahr alt sind, wird die empfo