Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - sinkki - hepatolentulaarinen rappeuma - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - wilsonin taudin hoito.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - natriumfenyylibutyraattia - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - ammonapsia käytetään liitännäishoitona krooninen hallinta urean kierron häiriöt, joihin liittyy puutteita carbamylphosphate: karbamyylifosfaattisyntetaasi, ornitiinitranskarbamylaasi orargininosuccinate syntetaasin. se on tarkoitettu kaikille potilaille, joilla vastasyntyneiden-taudin muoto (täydellinen entsyymipuutos, joka ensimmäisten 28 päivän elämä). se on tarkoitettu myös potilaille, joilla on late-onset disease(osittainen entsyymipuutos, kun ensimmäisen elinkuukauden), joka on ollut hyperammonaemic enkefalopatia.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinoni - tyrosinemias - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

cycle pharmaceuticals (europe) ltd - nitisinoni - tyrosinemias - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - hoito aikuis-ja lapsipotilailla, joilla on vahvistettu diagnoosi perinnöllisen tyrosinemian tyypin 1 (ht-1) yhdessä ruokavalion tyrosiinin ja fenyylialaniinin rajoituksen.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientiiniin dihydrochloride - hepatolentulaarinen rappeuma - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - cufence on tarkoitettu hoitoon wilsonin taudin potilailla, jotka eivät siedä d-penisillamiini hoito, aikuisille ja lapsille 5 vuotta tai vanhempi.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucherin tauti - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - cerdelga on tarkoitettu aikavälin hoitoon aikuispotilailla, joilla on gaucherin taudin tyypin 1 (gd1), jotka ovat cyp2d6 huono metabolisers (pms), keskitason metabolisers (ims) tai laaja metabolisers (ems).

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabryn tauti - migalastat - galafold on tarkoitettu 16 vuotta täyttäneille aikuisille ja 16-vuotiaille nuorille, joilla on vahvistettu fabry-taudin (a-galaktosidaasi-a-puute) diagnosointi ja joilla on hyväksyttävä mutaatio.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropteriinidihydrokloridi - phenylketonurias - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - kuvan on tarkoitettu hyperfenyylialaninaemian (hpa) hoitoon aikuisilla ja kaikkien ikäisten lasten pediatrisilla potilailla, joilla on fenyyliketonuria (pku), joiden on osoitettu olevan herkkiä tällaiselle hoidolle. kuvan on tarkoitettu myös hoitoon hyperfenyylialaninemian (hpa) hoitoon aikuisilla ja lapsilla kaikenikäisille tetrahydrobiopteriinin (bh4) puutos, joka on osoitettu olevan herkkä tällaiseen hoitoon.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natriumfenyylibutyraattia - karbamoyyli-phosphate synthase - puutostauti - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet - kroonisen hallinnan urean kierron häiriöt.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorptioireyhtymät - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - revestive on tarkoitettu 1 vuoden ikäisten ja sitä vanhempien potilaiden hoitoon lyhytsuolen oireyhtymän (sbs). potilaiden tulee pysyä vakaana suoliston sopeuttamisen jälkeen leikkauksen jälkeen. revestive on tarkoitettu niiden potilaiden hoitoon, jotka ikäinen 1 vuosi ja edellä lyhyen suolen oireyhtymä. potilaiden tulee pysyä vakaana suoliston sopeuttamisen jälkeen leikkauksen jälkeen.