Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betaiinia - homokystinuria - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamiinihydrokloridia - kystinoosin - silmätautien - cystadrops on tarkoitettu sarveiskalvon kystiinikiteiden kertymien hoitoon aikuisille ja 2-vuotiaille lapsille, joilla on kystiini.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - karglumiinihappoa - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - carbaglu on tarkoitettu hoito:hyperammonaemia koska n-asetyyli-syntaasin ensisijainen puutos;hyperammonaemia koska isovaleriaa acidaemia;hyperammonaemia koska methymalonic acidaemia;hyperammonaemia koska propioni-acidaemia.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamiinibittartraatti - kystinoosin - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - cystagon on tarkoitettu testatun nefropatologisen kystinoosin hoitoon. cysteamine vähentää kystiinin kertymistä joissakin soluissa (esim. leukosyyttien, lihasten ja maksasolujen) hoidossa ja hoidon aloittamisen aikaisessa vaiheessa se viivästyttää munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tokofersolaani - cholestasis; vitamin e deficiency - vitamiinit - vedrop on tarkoitettu e-vitamiinin puutos johtuu ruoansulatuskanavan imeytymishäiriö lapsipotilaille kärsii synnynnäinen krooninen kolestaasi tai perinnöllinen krooninen kolestaasi syntymästä (termi vastasyntyneet) 16 tai 18 vuotta, riippuen.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - sinkki - hepatolentulaarinen rappeuma - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - wilsonin taudin hoito.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ibuprofeeni - ductus arteriosus, patentti - sydämen hoito - hoidossa haemodynamically merkittävä avoimen valtimotiehyen vastasyntyneen keskosilla vähemmän kuin 34 viikkoa gestaatioikään.

Suomi - suomi - Fimea (Suomen lääkevirasto)

recordati rare diseases - human hemin - infuusiokonsentraatti, liuosta varten - 25 mg/ml - hemiini

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - pasireotidia - acromegaly; pituitary acth hypersecretion - aivolisäkkeen ja hypotalamuksen hormonit ja analogit - signifor on tarkoitettu hoito aikuispotilailla, joilla on cushingin tauti jolle leikkaus ei ole vaihtoehto tai joille leikkaus on jättänyt. signifor on tarkoitettu aikuisille potilaille, joilla on akromegalia, joille leikkaus ei ole vaihtoehto tai se ei ole parantava ja jotka ovat riittävästi hallinnassa hoidon toinen somatostatiini analoginen.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - osilodrostat fosfaatti - cushing-oireyhtymä - kortikosteroidit systeemiseen käyttöön - isturisa on tarkoitettu hoitoon endogeeninen cushingin oireyhtymä aikuisilla.