Suisse - français - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

novartis pharma schweiz ag - onasemnogenum abeparvovecum gentherapeutikum, das das humane survival-motoneuron- (smn) protein exprimiert. es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten vektor auf der basis des virus-serotyp 9 (aav9), der die cdna des humanen smn-gens unter der kontrolle des cytomegalievirus-enhancers/hühner-β-aktin-hybrid-promotors enthält. onasemnogen-abeparvovec wird durch dns-rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen nierenzellen gebildet. besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem vektor vom serotyp 9 (aav9) - solution for infusion, - lösung: onasemnogenum abeparvovecum gentherapeutikum, das das humane survival-motoneuron- (smn) protein exprimiert. es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten vektor auf der basis des virus-serotyp 9 (aav9), der die cdna des humanen smn-gens unter der kontrolle des cytomegalievirus-enhancers/hühner-β-aktin-hybrid-promotors enthält. onasemnogen-abeparvovec wird durch dns-rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen nierenzellen gebildet. besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem vektor vom serotyp 9 (aav9) 2×10e13 vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp.. - zolgensma ist indiziert zur behandlung von: ; • patienten mit 5q-assoziierter spinaler muskelatrophie (sma) mit einer biallelischen mutation im smn1-gen und einer klinisch diagnostizierten typ-1-sma, oder; • patienten mit 5q-assoziierter sma mit einer biallelischen mutation im smn1-gen und bis zu 3 kopien des smn2-gens.; die therapie darf nur bis zum alter von zwei jahren verabreicht werden. - greffe: gentherapieprodukt

Union européenne - français - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - atrophie musculaire, spinal - autres médicaments pour les troubles du système musculo-squelettique - zolgensma est indiqué pour le traitement des patients atteints de 5q atrophie musculaire spinale (sma), avec un bi-alléliques mutation dans le gène smn1 et un diagnostic clinique de l'amyotrophie spinale de type 1, orpatients avec 5q sma avec un bi-alléliques mutation dans le gène smn1 et jusqu'à 3 copies du gène smn2.

Canada - français - Health Canada

novartis pharmaceuticals canada inc - onasemnogène abéparvovec - solution - 20000000000000vecteurs génomiques - onasemnogène abéparvovec 20000000000000vecteurs génomiques - cellular and gene therapy

Union européenne - français - EMA (European Medicines Agency)

roche registration gmbh  - risdiplam - atrophie musculaire, spinal - autres médicaments pour les troubles du système musculo-squelettique - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.

Canada - français - Health Canada

hoffmann-la roche limited - risdiplam - poudre pour solution - 0.75mg - risdiplam 0.75mg - other miscellaneous therapeutic agents

Suisse - français - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

roche pharma (schweiz) ag - risdiplamum - poudre pour solution buvable - risdiplamum 60 mg, mannitolum, isomaltum 237.25 mg, aromatica (erdbeere) cum maltodextrinum et e 1450, acidum tartaricum, natrii benzoas 30 mg, macrogolum 6000, sucralosum, e 300, dinatrii edetas, ad pulverem pro 2 g corresp. solutio reconstituta 80 ml corresp. natrium 7.21 mg corresp. risdiplamum 0.75 mg/1 ml. - spinale muskelatrophie (sma) - synthetika