Skysona

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: נורבגית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

elivaldogene autotemcel

זמין מ:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

קוד ATC:

N07

INN (שם בינלאומי):

elivaldogene autotemcel

קבוצה תרפויטית:

Andre nervesystemet narkotika

איזור תרפויטי:

Adrenoleukodystrophy

סממני תרפויטית:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

מצב אישור:

Tilbaketrukket

תאריך אישור:

2021-07-16

עלון מידע

31
B. PAKNINGSVEDLEGG
Utgått markedsføringstillatelse
32
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN
SKYSONA 2-30 × 10
6
CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON
elivaldogen autotemcel (autologe CD34
+
celler som koder for_ABCD1 _gen)
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU/BARNET DITT BEGYNNER
Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET.
DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør legen eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller
trenger mer informasjon.
-
Kontakt lege eller sykepleier dersom barnet ditt opplever
bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
-
Legen eller sykepleier vil gi deg et pasientkort som inneholder viktig
sikkerhetsinformasjon om
behandlingen med Skysona. Les det grundig og følg instruksjonene i
det.
-
Ha pasientvarslingskortet med deg til enhver tid og vis det alltid til
enhver lege eller sykepleier
når du ser dem eller hvis du går på sykehuset,
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Skysona er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du eller barnet ditt gis Skysona
3.
Hvordan Skysona lages og gis
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan oppbevares Skysona
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA SKYSONA ER OG HVA DET BRUKES MOT
Skysona brukes til å behandle en alvorlig genetisk sykdom som kalles
cerebral adrenoleukodystrofi
(CALD) hos barn og ungdom yngre enn 18 år.
Personer med CALD har en endring i genet som lager et protein som
kalles adrenoleukodystrofi
protein (ALDP). Personer med CALD kan enten ikke lage dette proteinet
i kroppen eller har et protein
som ikke fungerer riktig. Dette fører til opphopning av svært
langkjedete fettsyrer i kroppen,

מאפייני מוצר

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
Utgått markedsføringstillatelse
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Skysona 2-30 × 10
6
celler/ml infusjonsvæske, dispersjon
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Skysona (elivaldogen autotemcel) er en genetisk modifisert autolog
CD34
+
beriket cellepopulasjon
som inneholder hematopoietiske stamceller (HSCer) transduserte _ex
vivo_ med lentiviral vektor (LVV)
som koder for _ABCD1 _komplementær deoksyribonukleinsyre (cDNA) for
menneskelig
adrenoleukodystrofi protein (ALDP).
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver pasientspesifikke infusjonspose med Skysona inneholder
elivaldogen autotemcel i en
batchavhengig konsentrasjon av genetisk modifisert autogen CD34
+
beriket cellepopulasjon.
Ferdigproduktet er pakket i en eller flere infusjonsposer som
inneholder en dispersjon
på 2-30 × 10
6
celler/ml av CD34
+
beriket cellepopulasjon suspendert i en cryopreserveringsløsning.
Hver infusjonspose inneholder ca. 20 ml dispensjon for infusjon..
Den kvantitative innholdet av CD34
+
celler, styrken, og dosering for den spesifikke pasienten er
beskrevet i batchspesifikke dokumentasjonen. Batchspesifikk
dokumentasjon er lagt inn i lokket på
kryobeholderen som brukes til å transportere Skysona.
Hjelpestoff(er) med kjent effekt
Hver dose inneholder 391-1564 mg natrium (inkludert i Cryostor CS5).
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, dispersjon.
En fargeløs til hvit til rød, inkludert nyanser av hvite eller rosa,
lys gul og oransje dispersjon.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Skysona er indisert for behandling av tidlig cerebral
adrenoleukodystrofi hos pasienter under 18 år
med en _ABCD1 _genetisk mutasjon og der en humant leukocyttantigen
(HLA)-match søsken
hematopoietisk sta