Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

theravia - kolinsav - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - epesavak, valamint származékok - orphacol javallt a kezelés a veleszületett hibák az elsődleges epesav szintézist 3β-hidroxi-Δ5-c27-szteroid oxidoreduktáz hiány vagy Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktáz hiány a csecsemők, gyermekek és serdülők idősebb egy hónap és 18 év közötti és felnőttek.

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

rph ab - hidroxokobalaminnal -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - gaucher-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - miglustat gen. az orph a felnőtt betegek enyhe vagy mérsékelt 1-es típusú gaucher-betegség orális kezelésére javallt. miglusztát gen. orph csak akkor lehet alkalmazni, a kezelést a betegek, akik számára az enzimpótló terápia nem megfelelő. miglustat gen. orph kezelésére javallt, a progresszív neurológiai tünetek felnőtt betegek gyermekgyógyászati betegek típusú niemann-pick-c-betegség.

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

swedish orphan biovitrum international ab - az interferon alfa -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitizinonnal - tyrosinemias - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

rph ab - hidroxokobalaminnal -

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

gen-orph sas - boszentán -

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

gen-orph sas - boszentán -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - nátrium-fenil-butirát - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - az ammonaps-ot, mint kiegészítő terápia a krónikus kezelésének karbamid-ciklus zavarok, beleértve a hiányosságokat a carbamylphosphate szintetáz, az ornitin-transzkarbamiláz orargininosuccinate szintetáz. erre utal, hogy mind a betegek újszülöttkori formája (teljes enzimhiány, az első 28 nap az élet). ez is jelezte, a betegek későn kialakuló betegség(részleges enzimhiány, az első hónap után az élet), akiknek az anamnézisében hyperammonaemic encephalopathia.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum ab (publ) - palifermint - nyálkahártya-gyulladás - minden más terápiás készítmény - kepivance jelzi, hogy csökken az előfordulási gyakorisága, időtartama és súlyossága a felnőtt betegek orális mucositis kapott myeloablative radiochemotherapy a magas előfordulási gyakorisága, a súlyos mucositis járó, és igénylő hematológiai rosszindulatú autológ-vérképzőszervi-őssejt-támogatás.