Wilzin Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

wilzin

recordati rare diseases - cink- - hepatocellularis degeneráció - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - wilson-kór kezelése.

Cerdelga Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

cerdelga

sanofi b.v. - eliglustat - gaucher-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - cerdelga a hosszú távú kezelésére javallt a felnőtt betegek gaucher betegség 1-es típusú (gd1-ben), akik cyp2d6 szegény metabolisers (pms), a közbenső metabolisers (ims) vagy a kiterjedt metabolisers (ems).

Galafold Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

galafold

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry-betegség - migalastat - galafold is jelzett, a hosszú távú kezelésére felnőttek és serdülők 16 éves és annál idősebb egy megerősített diagnózisa fabry-betegség (α-galaktozidáz hiány), és akik egy támadható mutáció.

Pheburane Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

pheburane

eurocept international b. v. - nátrium-fenil-butirát - karbamoil-foszfát-szintáz - hiány betegség - különböző táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek - a kezelés a krónikus kezelésének karbamid-ciklus zavarok.