Orphacol Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

orphacol

theravia - kolinsav - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - epesavak, valamint származékok - orphacol javallt a kezelés a veleszületett hibák az elsődleges epesav szintézist 3β-hidroxi-Δ5-c27-szteroid oxidoreduktáz hiány vagy Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktáz hiány a csecsemők, gyermekek és serdülők idősebb egy hónap és 18 év közötti és felnőttek.

Kepivance Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

kepivance

swedish orphan biovitrum ab (publ) - palifermint - nyálkahártya-gyulladás - minden más terápiás készítmény - kepivance jelzi, hogy csökken az előfordulási gyakorisága, időtartama és súlyossága a felnőtt betegek orális mucositis kapott myeloablative radiochemotherapy a magas előfordulási gyakorisága, a súlyos mucositis járó, és igénylő hematológiai rosszindulatú autológ-vérképzőszervi-őssejt-támogatás.

Miglustat Gen.Orph Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

miglustat gen.orph

gen.orph - miglustat - gaucher-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - miglustat gen. az orph a felnőtt betegek enyhe vagy mérsékelt 1-es típusú gaucher-betegség orális kezelésére javallt. miglusztát gen. orph csak akkor lehet alkalmazni, a kezelést a betegek, akik számára az enzimpótló terápia nem megfelelő. miglustat gen. orph kezelésére javallt, a progresszív neurológiai tünetek felnőtt betegek gyermekgyógyászati betegek típusú niemann-pick-c-betegség.

Besremi Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

besremi

aop orphan pharmaceuticals gmbh - ropeginterferon alfa-2b-vel - polycythemia vera - immunostimulants, - besremi az monoterápiában a felnőttek a kezelés a polycythaemia vera nélkül tüneti splenomegalia.