Strimvelis

Country: Եվրոպական Միություն

language: շվեդերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

autologa CD34 + berikad cell fraktion som innehåller CD34 + celler sensorik med retrovirala vektor som kodar för humant adenosin adenosineDeaminase (ADA) cDNA sekvensen från mänskliga hematopoetiska stamceller / (CD34 +) stamceller

MAH:

Fondazione Telethon ETS

ATC_code:

L03

INN:

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

therapeutic_group:

Immunstimulatorer,

therapeutic_area:

Svår Kombinerad Immunbrist

therapeutic_indication:

Strimvelis är indicerat för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosin adenosineDeaminase brist (ADA-SCID), för vilka ingen lämplig humant leukocytantigen (HLA)-matchade relaterade stamceller donatorn är tillgängliga (se avsnitt 4. 2 och 4.

leaflet_short:

Revision: 9

authorization_status:

auktoriserad

authorization_date:

2016-05-26

PIL

21
B. BIPACKSEDEL
22
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDGIVAREN
STRIMVELIS 1–10 × 10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION.
Autolog CD34
+
-berikad cellfraktion som innehåller CD34
+
-celler transducerade med en retroviral
vektor som kodar för den humana ADA cDNA-sekvensen
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar ditt barn
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DITT BARN GES DETTA
LÄKEMEDEL, DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DITT BARN.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor, vänd dig till ditt barns läkare eller
sjuksköterska.
-
Om ditt barn får biverkningar, tala med ditt barns läkare eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
-
Ditt barns läkare kommer att ge dig ett patientvarningskort som
innehåller viktig information
om ditt barns behandling med Strimvelis. Läs det noggrant och följ
anvisningarna på det.
-
Bär alltid med dig patientvarningskortet och visa upp det för
läkaren eller sjuksköterskan när
ditt barn träffar dem eller om ditt barn åker till sjukhuset.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Strimvelis är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan ditt barn ges Strimvelis
3.
Hur Strimvelis ges
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Strimvelis ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD STRIMVELIS ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
Strimvelis är en typ av läkemedel som kallas
GENTERAPI
. Det framställs särskilt för varje patient.
Strimvelis används för att behandla barn med ett allvarligt
tillstånd som kallas
ADA-SCID
(svår
kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist). Det
används när ditt barn int

SPC

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Strimvelis 1-10 x 10
6
celler/ml infusionsvätska, dispersion
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
En autolog CD34
+
-berikad cellfraktion som innehåller CD34
+
-celler transducerade med en retroviral
vektor som kodar för den humana ADA cDNA-sekvensen från humana
hematopoetiska
stam-/progenitorceller (CD34
+
-celler).
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Läkemedlet är förpackat i en eller flera infusionspåsar. Varje
patientspecifik infusionspåse med
Strimvelis innehåller en autolog CD34
+
-berikad cellfraktion som innehåller CD34
+
-celler
transducerade med en retroviral vektor som kodar för den humana
adenosin deaminas (ADA) cDNA-
sekvensen.
Märkningen för varje tillverkningssats innehåller uppgift om
mängden CD34
+
-celler/kg och totalt antal
celler i produkten. Koncentrationen är 1-10 x 10
6
CD34
+
-celler/ml.
Hjälpämne med känd effekt
Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, dispersion.
En grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår
kombinerad immunbrist på grund av
adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig,
besläktad stamcellsdonator med
matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och
4.4).
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Strimvelis måste administreras på ett specialiserat
transplantationscentrum av läkare med tidigare
erfarenhet av behandling och vård av patienter med ADA-SCID och
användning av autologa
CD34
+
-produkter för genterap