Zolgensma

Country: Evrópusambandið

Tungumál: litháíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

onasemnogene abeparvovec

Fáanlegur frá:

Novartis Europharm Limited 

ATC númer:

M09AX09

INN (Alþjóðlegt nafn):

onasemnogene abeparvovec

Meðferðarhópur:

Kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų

Lækningarsvæði:

Raumenų atrofija, nugaros smegenys

Ábendingar:

Zolgensma fluorouracilu gydyti:pacientams su 5q nugaros raumenų atrofija (SMA) su bi-allelic mutacija SMN1 geno ir klinikinės diagnozės SMA Tipo 1, orpatients su 5q SMA su bi-allelic mutacija SMN1 geno ir iki 3 kopijas SMN2 genų.

Vörulýsing:

Revision: 13

Leyfisstaða:

Įgaliotas

Leyfisdagur:

2020-05-18

Upplýsingar fylgiseðill

42
B. PAKUOTĖS LAPELIS
43
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORIAUS GENOMŲ/ML INFUZINIS TIRPALAS
onasemnogenas abeparvovekas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jūsų vaikui
pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADEDANT JŪSŲ
VAIKUI SKIRTI ŠĮ VAISTĄ, NES JAME
PATEIKIAMA SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į savo vaiko gydytoją
arba slaugytoją.
-
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į savo
vaiko gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Zolgensma ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš Jūsų vaikui skiriant Zolgensma
3.
Kaip skiriamas Zolgensma
4.
Galimas šalutinis poveikis:
5.
Kaip laikyti Zolgensma
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA ZOLGENSMA IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA ZOLGENSMA
Zolgensma yra vaistų, vadinamų genų terapija, rūšis. Jame yra
veiklioji medžiaga onasemnogenas
abeparvovekas, kuriame yra žmogaus genetinės medžiagos.
KAM VARTOJAMAS ZOLGENSMA
Zolgensma vartojamas retai, sunkiai paveldimai ligai spinalinei
raumenų atrofijai (SRA) gydyti.
KAIP VEIKIA ZOLGENSMA
SRA pasireiškia, kai trūksta geno, kurio reikia būtinam baltymui,
vadinamam „motoneurono
išgyvenamumo“ (angl.
_survival motor neuron_
, SMN) baltymu, pagaminti arba kai šio geno versija yra
nenormali. Dėl SMN baltymo trūkumo žūsta raumenis kontroliuojantys
nervai (motoneuronai). Todėl
silpnėja ir nyksta raumenys, kol, galiausiai, prarandamas gebėjimas
judėti.
Šis vaistas veikia tiekdamas visiškai funkcionuojančią SMN geno
kopiją, kuri padeda organizmui
gaminti pakankamai SMN baltymo. Genas patenka į ląstele

Vara einkenni

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Zolgensma 2 × 10
13
vektoriaus genomų/ml infuzinis tirpalas
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Onasemnogenas abeparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas,
kuris ekspresuoja žmogaus
motoneurono išgyvenamumo (SMN) baltymą. Tai nereplikuojamas
rekombinantinis, adeno asocijuoto
viruso serotipo 9 (AAV9) pagrindo vektorius, turintis žmogaus SMN
geno cDNR, kurį kontroliuoja
citomegaloviruso stiprintojo ir viščiukų β aktino hibrido
promotorius.
Onasemnogenas abeparvovekas yra gaminamas žmogaus embrioninėse
inkstų ląstelėse taikant
rekombinantinės DNR technologiją.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename ml yra onasemnogenas abeparvovekas, jo nominalioji
koncentracija 2 × 10
13
vektoriaus
genomų (vg). Flakonuose yra ne mažiau kaip 5,5 ml ar 8,3 ml turinio,
kurį galima ištraukti. Bendras
flakonų skaičius ir užpildymo tūrių kombinacija kiekvienoje
užpildytoje pakuotėje bus parenkama
atsižvelgiant į atskirų pacientų dozės skyrimo rekomendacijas
priklausomai nuo jų svorio (žr. 4.2 ir
6.5 skyrius).
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas
Šio vaistinio preparato ml yra 0,2 mmol natrio.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinis tirpalas.
Skaidrus ar šiek tiek matinis, bespalvis ar šviesiai balkšvas
tirpalas.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Zolgensma skirtas gydymui:
-
pacientams, sergantiems 5q spinaline raumenų atrofija (SRA), esant
geno
_SMN1_
bialelinei
mutacijai ir klinikinei I tipo SRA diagnozei, arba
-
pacientams, sergantiems 5q SRA, esant geno
_SMN1_
bialelinei mutacijai ir iki 3 geno
_SMN2_
kopi