Šalis: Europos Sąjunga
kalba: lietuvių
Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų
Raumenų atrofija, nugaros smegenys
Zolgensma fluorouracilu gydyti:pacientams su 5q nugaros raumenų atrofija (SMA) su bi-allelic mutacija SMN1 geno ir klinikinės diagnozės SMA Tipo 1, orpatients su 5q SMA su bi-allelic mutacija SMN1 geno ir iki 3 kopijas SMN2 genų.
Revision: 13
Įgaliotas
2020-05-18
42 B. PAKUOTĖS LAPELIS 43 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTORIAUS GENOMŲ/ML INFUZINIS TIRPALAS onasemnogenas abeparvovekas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jūsų vaikui pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADEDANT JŪSŲ VAIKUI SKIRTI ŠĮ VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į savo vaiko gydytoją arba slaugytoją. - Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į savo vaiko gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Zolgensma ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš Jūsų vaikui skiriant Zolgensma 3. Kaip skiriamas Zolgensma 4. Galimas šalutinis poveikis: 5. Kaip laikyti Zolgensma 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA ZOLGENSMA IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA ZOLGENSMA Zolgensma yra vaistų, vadinamų genų terapija, rūšis. Jame yra veiklioji medžiaga onasemnogenas abeparvovekas, kuriame yra žmogaus genetinės medžiagos. KAM VARTOJAMAS ZOLGENSMA Zolgensma vartojamas retai, sunkiai paveldimai ligai spinalinei raumenų atrofijai (SRA) gydyti. KAIP VEIKIA ZOLGENSMA SRA pasireiškia, kai trūksta geno, kurio reikia būtinam baltymui, vadinamam „motoneurono išgyvenamumo“ (angl. _survival motor neuron_ , SMN) baltymu, pagaminti arba kai šio geno versija yra nenormali. Dėl SMN baltymo trūkumo žūsta raumenis kontroliuojantys nervai (motoneuronai). Todėl silpnėja ir nyksta raumenys, kol, galiausiai, prarandamas gebėjimas judėti. Šis vaistas veikia tiekdamas visiškai funkcionuojančią SMN geno kopiją, kuri padeda organizmui gaminti pakankamai SMN baltymo. Genas patenka į ląstele Perskaitykite visą dokumentą
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Zolgensma 2 × 10 13 vektoriaus genomų/ml infuzinis tirpalas 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Onasemnogenas abeparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas, kuris ekspresuoja žmogaus motoneurono išgyvenamumo (SMN) baltymą. Tai nereplikuojamas rekombinantinis, adeno asocijuoto viruso serotipo 9 (AAV9) pagrindo vektorius, turintis žmogaus SMN geno cDNR, kurį kontroliuoja citomegaloviruso stiprintojo ir viščiukų β aktino hibrido promotorius. Onasemnogenas abeparvovekas yra gaminamas žmogaus embrioninėse inkstų ląstelėse taikant rekombinantinės DNR technologiją. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename ml yra onasemnogenas abeparvovekas, jo nominalioji koncentracija 2 × 10 13 vektoriaus genomų (vg). Flakonuose yra ne mažiau kaip 5,5 ml ar 8,3 ml turinio, kurį galima ištraukti. Bendras flakonų skaičius ir užpildymo tūrių kombinacija kiekvienoje užpildytoje pakuotėje bus parenkama atsižvelgiant į atskirų pacientų dozės skyrimo rekomendacijas priklausomai nuo jų svorio (žr. 4.2 ir 6.5 skyrius). Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas Šio vaistinio preparato ml yra 0,2 mmol natrio. Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Infuzinis tirpalas. Skaidrus ar šiek tiek matinis, bespalvis ar šviesiai balkšvas tirpalas. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Zolgensma skirtas gydymui: - pacientams, sergantiems 5q spinaline raumenų atrofija (SRA), esant geno _SMN1_ bialelinei mutacijai ir klinikinei I tipo SRA diagnozei, arba - pacientams, sergantiems 5q SRA, esant geno _SMN1_ bialelinei mutacijai ir iki 3 geno _SMN2_ kopi Perskaitykite visą dokumentą