novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - raumenų atrofija, nugaros smegenys - kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų - zolgensma fluorouracilu gydyti:pacientams su 5q nugaros raumenų atrofija (sma) su bi-allelic mutacija smn1 geno ir klinikinės diagnozės sma tipo 1, orpatients su 5q sma su bi-allelic mutacija smn1 geno ir iki 3 kopijas smn2 genų.
Europos Sąjunga -
lietuvių -
EMA (European Medicines Agency)