Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - raumenų atrofija, nugaros smegenys - kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų - zolgensma fluorouracilu gydyti:pacientams su 5q nugaros raumenų atrofija (sma) su bi-allelic mutacija smn1 geno ir klinikinės diagnozės sma tipo 1, orpatients su 5q sma su bi-allelic mutacija smn1 geno ir iki 3 kopijas smn2 genų.

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

roche registration gmbh  - risdiplam - raumenų atrofija, nugaros smegenys - kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.