Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Svediż
Sors: EMA (European Medicines Agency)
Autolog CD34+ cell berikad befolkningen som innehåller hematopoetiska stamceller transduced med lentiglobin BB305 lentiviral vektor kodning beta-EN-T87Q-globingenen
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talassemi
Zynteglo är indicerat för behandling av patienter som är 12 år och äldre med transfusion är beroende av β-thalassemi (TDT) som inte har en β0/β0 genotyp, för vem hematopoietiska stamceller (HSC) transplantation är lämpliga, men en human leukocyte antigen (HLA-matchade relaterade HSC givare är inte tillgängligt.
Revision: 5
kallas
2019-05-29
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning 34 B. BIPACKSEDEL Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning 35 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDGIVAREN ZYNTEGLO 1,2 – 20 × 10 6 CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION betibeglogene autotemcel Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4. LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG. Du kommer att få ett PATIENTKORT som innehåller viktig säkerhetsinformation som du måste känna till om din behandling med Zynteglo. Du ska alltid bära patientkortet med dig och visa det för din läkare eller sjuksköterska vid vårdbesök eller om du läggs in på sjukhus. - Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. - Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska. - Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. - Läs patientkortet noggrant och följ anvisningarna på det. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE: 1. Vad Zynteglo är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan du får Zynteglo 3. Hur Zynteglo ges 4. Eventuella biverkningar 5. Hur Zynteglo ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD ZYNTEGLO ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR Zynteglo används för att behandla en allvarlig genetisk sjukdom som heter transfusionsberoende beta- thalassemi (TDT) som inkluderar sjukdomen som vanligen kallas beta-thalassemi major hos personer som är 12 år och äldre. Personer med detta tillstånd kan inte bilda tillräckligt med hemoglobin, ett protein i blodet som transporterar syre. Mer specifikt producerar Aqra d-dokument sħiħ
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning BILAGA I PRODUKTRESUMÉ Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Zynteglo 1,2–20 × 10 6 celler/ml infusionsvätska, dispersion 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1. ALLMÄN BESKRIVNING Zynteglo (betibeglogene autotemcel) är en genetiskt modifierad autolog CD34 + -cellberikad population som innehåller hematopoetiska stamceller (HSC) transducerade med lentiviral vektor (LVV) som kodar för β A-T87Q -globingenen. 2.2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Den färdiga produkten består av en eller flera infusionspåsar som innehåller en dispersion av 1,2–20 × 10 6 celler/ml suspenderade i kryopreservativ lösning. Varje infusionspåse innehåller cirka 20 ml Zynteglo. Den kvantitativa informationen om styrka, CD34 + -celler och dos för läkemedlet finns angiven på satsinformationsbladet. Satsinformationsbladet medföljer på insidan av locket till den kryobehållare som används för att transportera Zynteglo. Hjälpämne med känd effekt Varje dos innehåller 391–1 564 mg natrium. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Infusionsvätska, dispersion. En klar till lätt grumlig, färglös till gul eller rosa dispersion. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1. TERAPEUTISKA INDIKATIONER Zynteglo är avsett för behandling av patienter från 12 år och uppåt med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT) som inte har en β 0 /β 0 -genotyp för vilka hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är lämplig men som saknar en human leukocytantigenmatchad (HLA) HSC-donator. (se avsnitt 4.4 och 5.1). 4.2. DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Zynteglo måste ges på en specialklinik under överi Aqra d-dokument sħiħ