Skysona Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

skysona

bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - inne leki na układ nerwowy - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Zynteglo Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

zynteglo

bluebird bio (netherlands) b.v. - Аутологичная Сd34+ komórek wzbogaconej populacji zawierającej hematopoetycznych komórek macierzystych przekształcone z lentiglobin bb305 лентивирусные wektory, kodowanie beta-a-t87q-globiny genu genów - beta-talasemia - other hematological agents - zynteglo jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku powyżej 12 lat z трансфузионно zależnej beta talasemia (tdt), które nie mają β0/β0 genotyp, dla których krwiotwórczych komórek macierzystych (cks) przeszczepienie istotna, a ludzkiego antygenu leukocytów (hla) odpowiada recenzje dawców cks nie ma.