União Europeia - português - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mucopolissacaridose vi - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - o naglazyme é indicado para a terapia de reposição enzimática a longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose vi (mps vi, deficiência de n-acetilgalactosamina-4-sulfatase, síndrome de maroteaux-lamy) (ver seção 5. como para todos os lysosomal distúrbios genéticos, é de fundamental importância, especialmente nas formas graves, para iniciar o tratamento o mais cedo possível, antes que o aspecto da não-reversível manifestações clínicas da doença. uma questão chave é tratar pacientes jovens, com idade entre.

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alexion europe sas - asfotase alfa - hipofosfatasia - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - strensiq é indicado para a terapia de reposição enzimática de longo prazo em pacientes com hipofosfatasia de início pediátrico para tratar as manifestações ósseas da doença.

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biomarin international limited - cerliponase alfa - ceroid-lipofuscinoses neuronal - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - brineura é indicado para o tratamento da neuronal ceroid lipofuscinosis tipo 2 (cln2) doença, também conhecida como tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) de deficiência,.

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amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - doença de armazenamento de glicogênio tipo ii - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

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sanofi b.v. - laronidase - mucopolissacaridose i - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - aldurazyme é indicado para a terapia de reposição enzimática a longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose i (mps i, deficiência de alfa-l-iduronidase) para tratar as manifestações não neurológicas da doença.

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takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolissacaridose ii - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - elaprase é indicado para o tratamento a longo prazo de pacientes com síndrome de hunter (mucopolisacaridose ii, mps ii). as fêmeas heterossegóticas não foram estudadas nos ensaios clínicos.

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takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglucerase alfa - doença de gaucher - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - vpriv está indicado para a terapia de reposição enzimática a longo prazo (ert) em pacientes com doença de gaucher de tipo 1.

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biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolissacaridose iv - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - vimizim está indicado para o tratamento de mucopolissacaridose, tipo iva (síndrome de morquio a, mps iva) em pacientes de todas as idades.

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chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - tratamento de não-manifestações neurológicas em pacientes com da leve a moderada alfa-mannosidosis.

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ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - enzimas - mepsevii é indicado para o tratamento de não-manifestações neurológicas de mucopolysaccharidosis vii (mps vii; síndrome de sly).