Zynteglo

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Πορτογαλικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Autólogo CD34+ célula população enriquecida que contém hematopoiéticas, células-tronco transformados com lentiglobin BB305 vetor de lentivirus de codificação de beta-UM-T87Q-gene da globina

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

B06A

INN (Διεθνής Όνομα):

betibeglogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Other hematological agents

Θεραπευτική περιοχή:

beta-talassemia

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Zynteglo é indicado para o tratamento de pacientes com mais de 12 anos com dependentes de transfusão β talassemia (TDT) que não têm uma β0/β0 genótipo, para quem hematopoiéticas, células-tronco (HSC) transplante é adequado, mas um antígenos leucocitários humanos (HLA)-aparentado HSC doador não está disponível.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 5

Καθεστώς αδειοδότησης:

Retirado

Ημερομηνία της άδειας:

2019-05-29

Φύλλο οδηγιών χρήσης

Medicamento já não autorizado
36
B. FOLHETO INFORMATIVO
Medicamento já não autorizado
37
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE OU PRESTADOR DE
CUIDADOS
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
CÉLULAS/ML DISPERSÃO PARA PERFUSÃO
betibeglogene autotemcel
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos secundários que tenha.
Para saber como comunicar efeitos secundários, veja o final da
secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE RECEBER ESTE
MEDICAMENTO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO
IMPORTANTE PARA SI.
Ser-lhe-á dado um CARTÃO DE ALERTA DO DOENTE que contém
informação de segurança importante que
precisa de saber sobre o seu tratamento com Zynteglo. Deve ter sempre
consigo o Cartão de Alerta do
Doente e mostrá-lo ao seu médico ou enfermeiro, quando os consultar,
ou se for internado no hospital.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro.
-
Se tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos
secundários não indicados
neste folheto, fale com o seu doutor ou enfermeiro. Ver secção 4.
-
Leia o cartão de alerta do doente cuidadosamente e siga as
instruções sobre isso.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO
1.
O que é Zynteglo e para que é utilizado
2.
O que tem de saber antes de tomar Zynteglo
3.
Como Zynteglo é administrado
4.
Efeitos secundários possíveis
5.
Como conservar Zynteglo
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É ZYNTEGLO E PARA QUE É UTILIZADO
Zynteglo é utilizado para tratar uma doença genética grave chamada
de beta-talassemia dependente de
transfusões (TDT), que inclui a doença vulgarmente designada como
beta-talassemia _major_, em
pessoas com idade igual ou superior a 12 anos. As pessoas com esta
condição não conseguem produzir
uma quantidade suficiente de hemoglobina, uma proteína no sangue que
transporta oxigén

Αρχείο Π.Χ.Π.

Medicamento já não autorizado
1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
Medicamento já não autorizado
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
células/ml dispersão para perfusão.
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1.
DESCRIÇÃO GERAL
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) é uma população autóloga,
geneticamente modificada,
enriquecida com células CD34
+
, que contém células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic
stem
cells, HSC) transduzidas com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV)
codificando o gene da β
A-T87Q
-
globina.
2.2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
O produto final é composto por um ou mais sacos de perfusão que
contêm uma dispersão
de 1,2-20 × 10
6
células/ml suspensas em solução criopreservante. Cada saco de
perfusão contém
aproximadamente 20 ml de Zynteglo.
A informação quantitativa relativa à potência, células CD34
+
e dose para o medicamento é fornecida
na Folha Informativa do Lote. A Folha de Informação do Lote está
incluído no interior da tampa do
recipiente criogénico utilizado para transportar Zynteglo.
Excipiente com efeito conhecido
Cada dose contém 391-1564 mg de sódio.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Dispersão para perfusão.
Uma dispersão transparente a ligeiramente turva, incolor a amarela ou
rosa.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1.
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Zynteglo é indicado para o tratamento de doentes com idade igual ou
superior a 12 anos com β
talassemia dependente de transfusões (TDT) que não têm um genótipo
β
0
/β
0
, para quem o transplante
de células estaminais hematopoiéticas (_haematopoietic stem cell_,
HSC) é adequado, mas não está
disponível um da