国家: 欧盟
语言: 葡萄牙文
来源: EMA (European Medicines Agency)
Autólogo CD34+ célula população enriquecida que contém hematopoiéticas, células-tronco transformados com lentiglobin BB305 vetor de lentivirus de codificação de beta-UM-T87Q-gene da globina
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talassemia
Zynteglo é indicado para o tratamento de pacientes com mais de 12 anos com dependentes de transfusão β talassemia (TDT) que não têm uma β0/β0 genótipo, para quem hematopoiéticas, células-tronco (HSC) transplante é adequado, mas um antígenos leucocitários humanos (HLA)-aparentado HSC doador não está disponível.
Revision: 5
Retirado
2019-05-29
Medicamento já não autorizado 36 B. FOLHETO INFORMATIVO Medicamento já não autorizado 37 FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE OU PRESTADOR DE CUIDADOS ZYNTEGLO 1,2-20 × 10 6 CÉLULAS/ML DISPERSÃO PARA PERFUSÃO betibeglogene autotemcel Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos secundários que tenha. Para saber como comunicar efeitos secundários, veja o final da secção 4. LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE RECEBER ESTE MEDICAMENTO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI. Ser-lhe-á dado um CARTÃO DE ALERTA DO DOENTE que contém informação de segurança importante que precisa de saber sobre o seu tratamento com Zynteglo. Deve ter sempre consigo o Cartão de Alerta do Doente e mostrá-lo ao seu médico ou enfermeiro, quando os consultar, ou se for internado no hospital. - Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente. - Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro. - Se tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto, fale com o seu doutor ou enfermeiro. Ver secção 4. - Leia o cartão de alerta do doente cuidadosamente e siga as instruções sobre isso. O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO 1. O que é Zynteglo e para que é utilizado 2. O que tem de saber antes de tomar Zynteglo 3. Como Zynteglo é administrado 4. Efeitos secundários possíveis 5. Como conservar Zynteglo 6. Conteúdo da embalagem e outras informações 1. O QUE É ZYNTEGLO E PARA QUE É UTILIZADO Zynteglo é utilizado para tratar uma doença genética grave chamada de beta-talassemia dependente de transfusões (TDT), que inclui a doença vulgarmente designada como beta-talassemia _major_, em pessoas com idade igual ou superior a 12 anos. As pessoas com esta condição não conseguem produzir uma quantidade suficiente de hemoglobina, uma proteína no sangue que transporta oxigén 阅读完整的文件
Medicamento já não autorizado 1 ANEXO I RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO Medicamento já não autorizado 2 Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas, ver secção 4.8. 1. NOME DO MEDICAMENTO Zynteglo 1,2-20 × 10 6 células/ml dispersão para perfusão. 2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1. DESCRIÇÃO GERAL Zynteglo (betibeglogene autotemcel) é uma população autóloga, geneticamente modificada, enriquecida com células CD34 + , que contém células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic stem cells, HSC) transduzidas com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV) codificando o gene da β A-T87Q - globina. 2.2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA O produto final é composto por um ou mais sacos de perfusão que contêm uma dispersão de 1,2-20 × 10 6 células/ml suspensas em solução criopreservante. Cada saco de perfusão contém aproximadamente 20 ml de Zynteglo. A informação quantitativa relativa à potência, células CD34 + e dose para o medicamento é fornecida na Folha Informativa do Lote. A Folha de Informação do Lote está incluído no interior da tampa do recipiente criogénico utilizado para transportar Zynteglo. Excipiente com efeito conhecido Cada dose contém 391-1564 mg de sódio. Lista completa de excipientes, ver secção 6.1. 3. FORMA FARMACÊUTICA Dispersão para perfusão. Uma dispersão transparente a ligeiramente turva, incolor a amarela ou rosa. 4. INFORMAÇÕES CLÍNICAS 4.1. INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS Zynteglo é indicado para o tratamento de doentes com idade igual ou superior a 12 anos com β talassemia dependente de transfusões (TDT) que não têm um genótipo β 0 /β 0 , para quem o transplante de células estaminais hematopoiéticas (_haematopoietic stem cell_, HSC) é adequado, mas não está disponível um da 阅读完整的文件