País: Unión Europea
Idioma: italiano
Fuente: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Emofilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
autorizzato
2023-02-20
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Hemgenix 1 x 10 13 copie-genoma/mL concentrato per soluzione per infusione 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Etranacogene dezaparvovec è un medicinale di terapia genica che esprime il fattore IX umano della coagulazione. Si tratta di un vettore ricombinante adenovirus-associato di sierotipo 5 (AAV5), non replicante contenente un DNA codificante ottimizzato per il codone del gene R338L (FIX-Padova), variante del fattore IX della coagulazione umana, sotto il controllo di un promotore specifico del fegato (LP1). Etranacogene dezaparvovec è prodotto nelle cellule degli insetti mediante la tecnologia del DNA ricombinante. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni mL di etranacogene dezaparvovec contiene 1 x 10 13 copie-genoma (cg). Ogni flaconcino contiene un volume estraibile di 10 mL di concentrato per soluzione per infusione, contenente un totale di 1 x 10 14 copie-genoma. Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione corrisponde al dosaggio necessario per il singolo paziente, determinato in funzione del peso corporeo (vedere paragrafi 4.2 e 6.5). Eccipiente con effetto noto Questo medicinale contiene 35,2 mg di sodio per flaconcino (3,52 mg/mL). Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile) Soluzione limpida, incolore. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX. 4.2 POSOLOGIA E MO Leer el documento completo
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Hemgenix 1 x 10 13 copie-genoma/mL concentrato per soluzione per infusione 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Etranacogene dezaparvovec è un medicinale di terapia genica che esprime il fattore IX umano della coagulazione. Si tratta di un vettore ricombinante adenovirus-associato di sierotipo 5 (AAV5), non replicante contenente un DNA codificante ottimizzato per il codone del gene R338L (FIX-Padova), variante del fattore IX della coagulazione umana, sotto il controllo di un promotore specifico del fegato (LP1). Etranacogene dezaparvovec è prodotto nelle cellule degli insetti mediante la tecnologia del DNA ricombinante. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni mL di etranacogene dezaparvovec contiene 1 x 10 13 copie-genoma (cg). Ogni flaconcino contiene un volume estraibile di 10 mL di concentrato per soluzione per infusione, contenente un totale di 1 x 10 14 copie-genoma. Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione corrisponde al dosaggio necessario per il singolo paziente, determinato in funzione del peso corporeo (vedere paragrafi 4.2 e 6.5). Eccipiente con effetto noto Questo medicinale contiene 35,2 mg di sodio per flaconcino (3,52 mg/mL). Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile) Soluzione limpida, incolore. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX. 4.2 POSOLOGIA E MO Leer el documento completo