Hemgenix

Maa: Euroopan unioni

Kieli: italia

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Etranacogene dezaparvovec

Saatavilla:

CSL Behring GmbH

ATC-koodi:

B06

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

etranacogene dezaparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Other hematological agents

Terapeuttinen alue:

Emofilia B

Käyttöaiheet:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 2

Valtuutuksen tilan:

autorizzato

Valtuutus päivämäärä:

2023-02-20

Pakkausseloste

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi
reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione
delle reazioni avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Hemgenix 1 x 10
13
copie-genoma/mL concentrato per soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Etranacogene dezaparvovec è un medicinale di terapia genica che
esprime il fattore IX umano della
coagulazione. Si tratta di un vettore ricombinante
adenovirus-associato di sierotipo 5 (AAV5), non
replicante contenente un DNA codificante ottimizzato per il codone del
gene R338L (FIX-Padova),
variante del fattore IX della coagulazione umana, sotto il controllo
di un promotore specifico del fegato
(LP1).
Etranacogene dezaparvovec è prodotto nelle cellule degli insetti
mediante la tecnologia del DNA
ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL di etranacogene dezaparvovec contiene 1 x 10
13
copie-genoma (cg).
Ogni flaconcino contiene un volume estraibile di 10 mL di concentrato
per soluzione per infusione,
contenente un totale di 1 x 10
14
copie-genoma.
Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione corrisponde al
dosaggio necessario per il singolo
paziente, determinato in funzione del peso corporeo (vedere paragrafi
4.2 e 6.5).
Eccipiente con effetto noto
Questo medicinale contiene 35,2 mg di sodio per flaconcino (3,52
mg/mL).
Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile)
Soluzione limpida, incolore.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit
congenito del fattore IX) severa e
moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del
fattore IX.
4.2
POSOLOGIA E MO

Valmisteyhteenveto

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi
reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione
delle reazioni avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Hemgenix 1 x 10
13
copie-genoma/mL concentrato per soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Etranacogene dezaparvovec è un medicinale di terapia genica che
esprime il fattore IX umano della
coagulazione. Si tratta di un vettore ricombinante
adenovirus-associato di sierotipo 5 (AAV5), non
replicante contenente un DNA codificante ottimizzato per il codone del
gene R338L (FIX-Padova),
variante del fattore IX della coagulazione umana, sotto il controllo
di un promotore specifico del fegato
(LP1).
Etranacogene dezaparvovec è prodotto nelle cellule degli insetti
mediante la tecnologia del DNA
ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL di etranacogene dezaparvovec contiene 1 x 10
13
copie-genoma (cg).
Ogni flaconcino contiene un volume estraibile di 10 mL di concentrato
per soluzione per infusione,
contenente un totale di 1 x 10
14
copie-genoma.
Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione corrisponde al
dosaggio necessario per il singolo
paziente, determinato in funzione del peso corporeo (vedere paragrafi
4.2 e 6.5).
Eccipiente con effetto noto
Questo medicinale contiene 35,2 mg di sodio per flaconcino (3,52
mg/mL).
Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile)
Soluzione limpida, incolore.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit
congenito del fattore IX) severa e
moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del
fattore IX.
4.2
POSOLOGIA E MO