Riik: Euroopa Liit
keel: norra
Allikas: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna er indisert for behandling av voksne og paediatric pasienter med synstap på grunn av arvelig retinal dystrofi forårsaket av bekreftet biallelic RPE65 mutasjoner, og som har tilstrekkelig levedyktige celler retinal.
Revision: 7
autorisert
2018-11-22
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenomer/ml konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Voretigen neparvovek er en genoverføringsvektor som bruker et adenoassosiert virusvektor serotype 2 (AAV2)-kapsid som leveringsvehikkel for humant retinalt pigmentepitel 65 kDa protein (hRPE65)- cDNA til retina. Voretigen neparvovek er derivert fra villtype AAV2 ved bruk av rekombinante DNA- teknikker. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver ml konsentrat inneholder 5 × 10 12 vektorgenomer (vg). Hvert hetteglass med Luxturna inneholder 0,5 uttrekkbare ml konsentrat (tilsvarende 2,5 × 10 12 vektorgenomer) som krever en fortynning på 1:10 før administrering, se pkt. 6.6. Etter fortynning av 0,3 ml konsentrat med 2,7 ml oppløsningsvæske inneholder hver ml 5 × 10 11 vektorgenomer. Hver dose på 0,3 ml Luxturna inneholder 1,5 × 10 11 vektorgenomer. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning. Etter at konsentratet og oppløsningsvæsken har tint, er de begge klare, fargeløse væsker med en pH på 7,3. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJON Luxturna er indisert til behandling av voksne og pediatriske pasienter med synstap på grunn av nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske _RPE65_ -mutasjoner, og som har tilstrekkelig med levedyktige retinale celler. 3 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandling startes opp og administreres av en retinakirurg med erfaring i å utføre makulakirurgi. Dosering Pasienten vil få en enkeltdose på 1,5 × 10 11 vektorgenomer voretigen neparvovek i hvert øye. Hver dose vil administreres inn i subretinalrommet i et totalt volum Lugege kogu dokumenti
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenomer/ml konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Voretigen neparvovek er en genoverføringsvektor som bruker et adenoassosiert virusvektor serotype 2 (AAV2)-kapsid som leveringsvehikkel for humant retinalt pigmentepitel 65 kDa protein (hRPE65)- cDNA til retina. Voretigen neparvovek er derivert fra villtype AAV2 ved bruk av rekombinante DNA- teknikker. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver ml konsentrat inneholder 5 × 10 12 vektorgenomer (vg). Hvert hetteglass med Luxturna inneholder 0,5 uttrekkbare ml konsentrat (tilsvarende 2,5 × 10 12 vektorgenomer) som krever en fortynning på 1:10 før administrering, se pkt. 6.6. Etter fortynning av 0,3 ml konsentrat med 2,7 ml oppløsningsvæske inneholder hver ml 5 × 10 11 vektorgenomer. Hver dose på 0,3 ml Luxturna inneholder 1,5 × 10 11 vektorgenomer. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning. Etter at konsentratet og oppløsningsvæsken har tint, er de begge klare, fargeløse væsker med en pH på 7,3. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJON Luxturna er indisert til behandling av voksne og pediatriske pasienter med synstap på grunn av nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske _RPE65_ -mutasjoner, og som har tilstrekkelig med levedyktige retinale celler. 3 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandling startes opp og administreres av en retinakirurg med erfaring i å utføre makulakirurgi. Dosering Pasienten vil få en enkeltdose på 1,5 × 10 11 vektorgenomer voretigen neparvovek i hvert øye. Hver dose vil administreres inn i subretinalrommet i et totalt volum Lugege kogu dokumenti