Luxturna

国家: 欧盟

语言: 挪威文

来源: EMA (European Medicines Agency)

有效成分:

voretigene neparvovec

可用日期:

Novartis Europharm Limited 

ATC代码:

S01XA27

INN（国际名称）:

voretigene neparvovec

治疗组:

Other ophthalmologicals

治疗领域:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

疗效迹象:

Luxturna er indisert for behandling av voksne og paediatric pasienter med synstap på grunn av arvelig retinal dystrofi forårsaket av bekreftet biallelic RPE65 mutasjoner, og som har tilstrekkelig levedyktige celler retinal.

產品總結:

Revision: 7

授权状态:

autorisert

授权日期:

2018-11-22

资料单张

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenomer/ml konsentrat og væske til injeksjonsvæske,
oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Voretigen neparvovek er en genoverføringsvektor som bruker et
adenoassosiert virusvektor serotype 2
(AAV2)-kapsid som leveringsvehikkel for humant retinalt pigmentepitel
65 kDa protein (hRPE65)-
cDNA til retina. Voretigen neparvovek er derivert fra villtype AAV2
ved bruk av rekombinante DNA-
teknikker.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver ml konsentrat inneholder 5 × 10
12
vektorgenomer (vg).
Hvert hetteglass med Luxturna inneholder 0,5 uttrekkbare ml konsentrat
(tilsvarende
2,5 × 10
12
vektorgenomer) som krever en fortynning på 1:10 før administrering,
se pkt. 6.6.
Etter fortynning av 0,3 ml konsentrat med 2,7 ml oppløsningsvæske
inneholder hver ml
5 × 10
11
vektorgenomer. Hver dose på 0,3 ml Luxturna inneholder 1,5 × 10
11
vektorgenomer.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning.
Etter at konsentratet og oppløsningsvæsken har tint, er de begge
klare, fargeløse væsker med en pH på
7,3.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJON
Luxturna er indisert til behandling av voksne og pediatriske pasienter
med synstap på grunn av
nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske
_RPE65_
-mutasjoner, og som har tilstrekkelig
med levedyktige retinale celler.
3
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandling startes opp og administreres av en retinakirurg med
erfaring i å utføre makulakirurgi.
Dosering
Pasienten vil få en enkeltdose på 1,5 × 10
11
vektorgenomer voretigen neparvovek i hvert øye. Hver
dose vil administreres inn i subretinalrommet i et totalt volum

产品特点

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenomer/ml konsentrat og væske til injeksjonsvæske,
oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Voretigen neparvovek er en genoverføringsvektor som bruker et
adenoassosiert virusvektor serotype 2
(AAV2)-kapsid som leveringsvehikkel for humant retinalt pigmentepitel
65 kDa protein (hRPE65)-
cDNA til retina. Voretigen neparvovek er derivert fra villtype AAV2
ved bruk av rekombinante DNA-
teknikker.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver ml konsentrat inneholder 5 × 10
12
vektorgenomer (vg).
Hvert hetteglass med Luxturna inneholder 0,5 uttrekkbare ml konsentrat
(tilsvarende
2,5 × 10
12
vektorgenomer) som krever en fortynning på 1:10 før administrering,
se pkt. 6.6.
Etter fortynning av 0,3 ml konsentrat med 2,7 ml oppløsningsvæske
inneholder hver ml
5 × 10
11
vektorgenomer. Hver dose på 0,3 ml Luxturna inneholder 1,5 × 10
11
vektorgenomer.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Konsentrat og væske til injeksjonsvæske, oppløsning.
Etter at konsentratet og oppløsningsvæsken har tint, er de begge
klare, fargeløse væsker med en pH på
7,3.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJON
Luxturna er indisert til behandling av voksne og pediatriske pasienter
med synstap på grunn av
nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske
_RPE65_
-mutasjoner, og som har tilstrekkelig
med levedyktige retinale celler.
3
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandling startes opp og administreres av en retinakirurg med
erfaring i å utføre makulakirurgi.
Dosering
Pasienten vil få en enkeltdose på 1,5 × 10
11
vektorgenomer voretigen neparvovek i hvert øye. Hver
dose vil administreres inn i subretinalrommet i et totalt volum