Zynteglo

Country: Evrópusambandið

Tungumál: danska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

Autolog CD34+ celle beriget befolkning, der indeholder bloddannende stamceller transduced med lentiglobin BB305 lentiviral vektor-kodning beta-A-T87Q-globin gen

Fáanlegur frá:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC númer:

B06A

INN (Alþjóðlegt nafn):

betibeglogene autotemcel

Meðferðarhópur:

Other hematological agents

Lækningarsvæði:

beta-thalassæmi

Ábendingar:

Zynteglo er indiceret til behandling af patienter på 12 år og ældre med transfusion er afhængige af β-talassæmi (TDT), der ikke har en β0/β0 genotype, for hvem hæmatopoietiske stamceller (HSC) transplantation er passende, men en human leukocyte antigen (HLA)-matchede relaterede HSC donor er ikke til rådighed.

Vörulýsing:

Revision: 5

Leyfisstaða:

Trukket tilbage

Leyfisdagur:

2019-05-29

Upplýsingar fylgiseðill

Lægemidlet er ikke længere autoriseret
34
B. INDLÆGSSEDDEL
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
35
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER BEHANDLEREN
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION
betibeglogene autotemcel
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, du får. Se sidst i
pkt. 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT FÅ DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER
VIGTIGE OPLYSNINGER.
Du vil få udleveret et PATIENTKORT, som indeholder vigtige
sikkerhedsoplysninger, som du skal vide
om din behandling med Zynteglo. Du skal altid bære patientkortet på
dig og vise dent til lægen eller
sygeplejersken, når du møder dem, eller hvis du indlægges på
hospitalet.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse det igen.
-
Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis du får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke er
nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
-
Læs patientkortet omhyggeligt, og følg instruktionerne på det.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse af Zynteglo
2.
Det skal du vide, før du får Zynteglo
3.
Sådan skal du tage Zynteglo
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE AF ZYNTEGLO
Zynteglo bruges til behandling af en alvorlig, genetisk sygdom kaldet
transfusionsafhængig
beta-thalassæmi (TDT), som inkluderer sygdommen almindeligt kendt som
beta-thalassæmi major hos
personer på 12 år eller mere. Mennesker med denne sygdom kan ikke
producere nok hæmoglobin, et
protein i blodet, der transporterer ilt. På grund af en gendefekt
producerer personer med TDT ikke nok
af den del af hæmoglobinet, der kaldes beta-globin. Som følge af
denne defekt er personer med TDT

Vara einkenni

Lægemidlet er ikke længere autoriseret
1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Læger og sundhedspersoner anmodes om at
indberette alle formodede
bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
celler/ml infusionsvæske, dispersion.
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1.
GENEREL BESKRIVELSE
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) er en genetisk modificeret
opformeret autolog
CD34
+
- cellepopulation, som indeholder hæmatopoietiske stamceller (HSC),
der er transduceret med
en lentiviral vektor (LVV), der koder for β
A-T87Q
-globingenet.
2.2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Det færdige produkt består af en eller flere infusionsposer, som
indeholder en dispersion
af 1,2-20 × 10
6
celler/ml suspenderet i en kryopræserveret opløsning. Hver
infusionspose indeholder
ca. 20 ml Zynteglo.
De kvantitative oplysninger vedrørende koncentration, CD34
+
-celler og dosis for lægemidlet er
angivet i lot-informationsarket. Lot-informationsarket er placeret
inden i låget på kryoboksen, der
bruges til at transportere Zynteglo.
Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på
Hver dosis indeholder 391-1564 mg natrium.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, dispersion.
En klar til let uklar, farveløs til gul eller lyserød dispersion.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1.
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Zynteglo er indiceret til behandling af patienter på 12 år og ældre
med transfusionsafhængig
β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β
0
/β
0
-genotype, hvor en hæmatopoietisk
stamcelletransplantation (HSC) er indiceret, men hvor der ikke kan
findes en egnet human
leukocytantigen (HLA) forligelig donor (se pkt. 4.4 og 5.1).
4.2.
DOSERING OG ADMINISTRATION
Zynteglo skal administreres på et kvalificeret behandlingscenter af
en læge(-r) med erfaring i
transplantation