Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaza - mucopolisaharidoza vi - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - naglazyme je indicirano za dolgotrajno encim-nadomestno zdravljenje pri bolnikih s potrjeno diagnozo mucopolysaccharidosis vi (mps vi; pomanjkanje n-acetylgalactosamine-4-sulfatase; maroteaux-lamy sindrom) (glej oddelek 5. kot za vse lysosomal genetske motnje, je nadvse pomembno, še posebej v hudih oblikah, začeti zdravljenje čim prej, preden videz ne-ozdravljiva klinične manifestacije bolezni. ključno vprašanje je, za zdravljenje mladih bolnikih, starih.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotaza alfa - hipofosfatazija - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - strensiq je indicirano za dolgotrajno encimska nadomestna terapija pri bolnikih s pediatrijo nastopom hypophosphatasia za zdravljenje kosti manifestacije bolezni.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponaza alfa - neuronske ceroidne lipofuscinoze - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - brineura je primerna za zdravljenje nevronov ceroid lipofuscinosis tipa 2 (cln2) bolezni, znan tudi kot tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) pomanjkljivost,.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - bolezen tipa ii za shranjevanje glikogena - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfaza - mucopolisaharidoza ii - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - elaprase je indicirano za dolgotrajno zdravljenje bolnikov s sindromom lovec (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). heterozigotne ženske v kliničnih preskušanjih niso preučevale.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukozidaza alfa - bolezen tipa ii za shranjevanje glikogena - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - myozyme je indiciran za dolgoročno encimsko nadomestno zdravljenje (ert) pri bolnikih s potrjeno diagnozo pompejeve bolezni (pomanjkanje kisline-α-glukozidaze). pri bolnikih s poznim nastopom pompe bolezni dokazov o učinkovitosti, je omejeno.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluceraza alfa - gaucher bolezen - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - vpriv je indiciran za dolgoročno encimsko nadomestno zdravljenje (ert) pri bolnikih z gaucherjevo boleznijo tipa 1.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolisaharidoza iv - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - vimizim je indiciran za zdravljenje mucopolisaharidoze tipa iva (morquio a-sindrom, mps iva) pri bolnikih vseh starosti.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - zdravljenje brez nevrološke manifestacije pri bolnikih z blago do zmerno alfa-mannosidosis.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - encimi - mepsevii je primerna za zdravljenje ne-nevrološke manifestacije mucopolysaccharidosis vii (mps vii; sly sindrom).